C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7125 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01)
Patent
CA 2595896
The present invention provides methods and compositions for attenuating expression of a target gene in vivo. In general, the method includes administering RNAi constructs (such as small-interfering RNAs (i.e., siRNAs) that are targeted to particular mRNA sequences, or nucleic acid material that can produce siRNAs in a cell), in an amount sufficient to attenuate expression of a target gene by an RNA interference mechanism. In particular, the RNAi constructs may include one or more modifications to improve serum stability, cellular uptake and/or to avoid non- specific effect. In certain embodiments, the RNAi constructs contain an aptamer portion. The aptamer may bind to human serum albumin to improve serum half life. The aptamer may also bind to a cell surface protein that improves uptake of the construct.
La présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant d'atténuer l'expression d'un gène cible in vivo. En général, la méthode consiste à administrer des constructions d'ARNi (telles que des petits ARN interférants (à savoir, des ARNsi) qui sont ciblés pour spécifier des séquences d'ARNm ou de la matière d'acide nucléique qui peut produire des ARNsi dans une cellule), dans une quantité suffisante afin d'atténuer l'expression d'un gène cible par le biais d'un mécanisme d'interférence d'ARN. Notamment, les constructions d'ARNi peuvent comprendre au moins une modification de façon à améliorer la stabilité du sérum, l'assimilation cellulaire ou à éviter un effet non spécifique. Dans certains modes de réalisation, les constructions d'ARNi renferment une partie d'aptamère. L'aptamère peut se lier à l'albumine du sérum humain afin d'améliorer la demi-vie du sérum. L'aptamère peut, aussi, se lier à une protéine de surface cellulaire qui améliore l'assimilation de la construction.
Borden Ladner Gervais Llp
California Institute Of Technology
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1431317