Retroviral vectors comprising functional and non-functional...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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C12N 15/867 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 9/12 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)

Patent

CA 2367488

A retroviral vector comprises a functional splice donor site (FSDS) and a functional splice acceptor (FSAS) site; wherein the FSDS and the FSAS flank a first nucleotide sequence of interest (NOI); wherein the FSDS is upstream of the FSAS; wherein the retroviral vector is derived from a retroviral pro- vector; wherein the retroviral pro-vector comprises a first nucleotide sequence (NS) capable of yielding the functional splice donor site (FSDS); a second NS capable of yielding the functional splice acceptor site (FSAS); a third NS capable of yielding a non-functional splice donor site (NFSDS); a fourth NS capable of yielding a non-functional splice site (NFSS); wherein the first NS is downstream of the second NS and wherein the third NS and fourth NS are upstream of the second NS; such that after reverse transcription of the retroviral pro-vector at a desired target site the retroviral vector is capable of being spliced.

Ce vecteur rétroviral comporte un site fonctionnel donneur d'épissure (FSDS) et un site fonctionnel accepteur d'épissure (FSAS). Le FSDS et le FSAS flanquent une première séquence nucléotidique, le FSDS se trouvant en amont du FSAS. Ce vecteur rétroviral est dérivé d'un pro-vecteur rétroviral, lequel comporte une première séquence nucléotidique capable de fournir le site fonctionnel donneur d'épissure ainsi qu'une deuxième séquence nucléotidique capable de fournir le site fonctionnel accepteur d'épissure. Ce pro-vecteur comporte également une troisième séquence nucléotidique, capable de fournir un site non fonctionnel donneur d'épissure (NFSDS), ainsi qu'une quatrième, capable de fournir un site non fonctionnel d'épissure (NFSS). La première séquence nucléotidique se trouve en aval de la deuxième, la troisième et la quatrième étant en amont de la deuxième, de sorte, qu'après transcription inverse du pro-vecteur rétroviral sur un site cible désiré, le vecteur rétroviral est à même d'être épissé.

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