C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/79 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01)
Patent
CA 2492469
The present invention provides methods and compositions for generating novel nucleic acid molecules through targeted spliceosomal mediated RNA traps- splicing. The compositions of the invention include pre-traps-splicing molecules (PTMs) designed to interact with a target precursor messenger RNA molecule (target pre-mRNA) and mediate a traps-splicing reaction resulting in the generation of a novel chimeric RNA molecule (chimeric RNA). In particular, the PTMs of the present invention can be genetically engineered to interact with a specific target pre~mRNA expressed in cells of the skin so as to result in correction of genetic defects responsible for a variety of different skin disorders to encode a reporter molecule or protein that may have therapeutic value. The compositions of the invention further include recombinant vectors systems capable of expressing the PTMs of the invention and cells expressing said PTMs. The methods of the invention encompass contacting the PTMs of the invention with specific target pre-Mrna expressed within cells of the skin under conditions in which a portion of the PTM is traps-spliced to a portion of the target pre-mRNA to form a chimeric RNA molecule wherein the genetic defect in the specific gene has been corrected. The present invention is based on the successful trans-splicing of the collagen XVII pre-mRNA thereby establishing the usefulness of trans-splicing for correction of skin specific genetic defects. The methods and compositions of the present invention can be used in gene therapy for treatment of specific disorders of the skin, i.e., genodermatoses, such as epidermal fragility disorders, keratinization disorders, hair disorders and pigmentation disorders as well as cancers of the skin.
La présente invention concerne des procédés et compositions permettant la production de nouvelles molécules d'acide nucléique selon la technique SMaRT (spliceosome-mediated RNA trans-splicing). Ces compositions contiennent des molécules de pré-transépissage (PTM), conçues pour interagir avec une molécule d'ARN messager précurseur cible (pré-ARNm cible) et médier une réaction de transépissage donnant lieu à la production d'une nouvelle molécule d'ARN chimère (ARN chimère). En particulier, les PTM de cette invention peuvent être génétiquement modifiées, de sorte que ces molécules interagissent avec un pré-ARNm cible spécifique exprimé dans des cellules de la peau, afin de permettre la correction de défauts génétiques responsables d'une variété d'affections cutanées différentes ainsi que le codage d'une molécule ou protéine rapporteur pouvant présenter une valeur thérapeutique. Ces compositions contiennent également des systèmes de vecteurs recombinants pouvant exprimer lesdites PTM ainsi que des cellules exprimant ces PTM. Les procédés de cette invention consistent à mettre en contact ces PTM avec le pré-ARNm cible spécifique exprimé au sein de cellules de la peau dans des conditions permettant le transépissage d'une partie des PTM vers une partie du pré-ARNm cible, de manière à obtenir une molécule d'ARN chimère dans laquelle le défaut génétique dans le gène spécifique a été corrigé. Ladite invention est fondée sur le transépissage réussi du pré-ARNm du collagène XVII qui révèle ainsi l'utilité du transépissage dans la correction de défauts génétiques cutanés spécifiques. Les procédés et compositions de cette invention peuvent être utilisés en thérapie génique dans le traitement d'affections cutanées spécifiques, c.-à-d. de génodermatoses, de troubles de la fragilité épidermique, de troubles de la kératinisation, de troubles capillaires et de la pigmentation ainsi que de cancers de la peau.
Bauer Johann
Dallinger Guenter
Klausegger Alfred
Mitchell Lloyd G.
Puttaraju Madaiah
Bereskin & Parr
Department Of Dermatology
Intronn Inc.
LandOfFree
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