C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/78 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07B 61/00 (2006.01) C07D 207/34 (2006.01) C07D 233/90 (2006.01) C07D 403/12 (2006.01) C07D 403/14 (2006.01) C07K 1/04 (2006.01) C07K 1/107 (2006.01) C07K 7/06 (2006.01) C07K 7/08 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01)
Patent
CA 2408885
The present invention pertains to novel products suitable for use as gene delivery systems in which nucleic acid is linked to a ligand in order to facilitate delivery of the nucleic acid to a target cell or sub-cellular compartment via uptake of the ligand. More particularly, the present invention pertains to vectors comprising: (a) a double stranded DNA (dsDNA) having at least one target sequence; and, (b) a chimeric molecule comprising: (i) a sequence specific polyamide (SSP) moiety bound non-covalently to said target sequence; and, (ii) a ligand moiety linked covalently to said sequence specific polyamide. The present invention also pertains to compositions comprising such chimeric molecules and vectors; methods for making such chimeric molecules and vectors; and methods of using such chimeric molecules and vectors, e.g., to deliver nucleic acid vectors to cells or sub-cellular compartments.
L'invention concerne de nouveaux produits que l'on peut utiliser comme systèmes de libération génique, dans lesquels l'acide nucléique est lié à un ligand pour faciliter l'administration de cet acide à une cellule cible ou à un compartiment infracellulaire par apport du ligand. Plus précisément, l'invention concerne des vecteurs qui comportent: (a) un ADN à double brin présentant au moins une séquence cible; et (b) une molécule chimérique comportant: (i) une fraction de polyamide spécifique à la séquence liée de manière non covalente à ladite séquence cible; et (ii) une fraction de ligand liée de manière covalente audit polyamide spécifique à la séquence. L'invention concerne également des compositions renfermant de tels molécules et vecteurs chimériques; des procédés de fabrication de ces molécules et vecteurs chimériques, ainsi que des procédés conçus pour leur utilisation, telle que l'administration de vecteurs d'acide nucléique à des cellules ou des compartiments infracellulaires.
Bianchi Elisabetta
Fattori Daniela
Ingallinella Paolo
Kinzel Olaf
Pessi Antonello
Istituto Di Ricerche Di Biologia Molecolare P. Angeletti Spa
Ogilvy Renault Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1585955