C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 7/04 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) A61K 35/76 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2235347
The invention relates to constructs capable of infecting mammalian cells comprising at least one semi-purified or pure SV40 capsid protein and a constituent selected from the group consisting of an exogenous DNA, a vector comprising an exogenous DNA, an exogenous RNA, a vector comprising an exogenous RNA, an exogenous protein or peptide product, and antisense RNA, ribozyme RNA or any RNA or DNA which inhibits or prevents the expression of undesired protein(s) in said mammalian cell and optionally further comprising operatively linked regulatory elements sufficient for the expression and/or replication of said exogenous protein in a mammalian cell. The protein product is preferably a therapeutic protein or peptide product which is not made or contained in mammalian cells, or is made or contained in such cells in abnormally low amount, or is made or contained in such cells in defective form, or is made or contained in mammalian cells in physiologically abnormal or normal amount and can be an enzyme, a receptor, a structural protein, a regulatory protein or a hormone. The invention further relates to a method for the in vitro construction of SV40 viruses or pseudoviruses constructs according to the invention. In a further aspect, the invention relates to mammalian, preferably human cells infected with the constructs of the invention or with constructs obtained by any of the methods of the invention. Still further, the invention relates to a method of providing a therapeutic DNA, RNA, protein or peptide product or antisense RNA to a patient in need of such product by administering to the patient a therapeutically effective amount of the SV40 viruses or pseudoviruses of the invention or a therapeutically effective amount of infected cells according to the invention. Pharmaceutical compositions comprising as active ingredient a therapeutically effective amount of the SV40 viruses or pseudoviruses according to the invention or a therapeutically effective amount of infected cells according to the invention are also within scope of this application.
La présente invention concerne des structures artificielles capables d'infecter des cellules de mammifères, ces structures artificielles étant constituées d'une protéine de la capside du SV40 semi-purifié ou pur, et d'un constituant choisi dans un groupe se composant d'un ADN exogène, d'un vecteur comprenant un ADN exogène, d'un ARN exogène, d'un vecteur comprenant un ARN exogène, d'un produit protidique ou peptique exogène et d'ARN antisens, d'ARN ribozyme ou de n'importe quel ARN ou ADN inhibant ou prévenant l'expression de protéine(s) indésirable(s) dans la cellule du mammifère et comprenant en outre, facultativement, des éléments de régulation à liaison fonctionnelle en quantité suffisante pour permettre l'expression et/ou la réplication de cette protéine exogène dans une cellule de mammifère. Le produit protidique est de préférence un produit protidique ou peptique thérapeutique qui n'est pas naturellement produit ou contenu par les cellules de mammifères, ou qui est produit ou contenu par des cellules à forme défectueuse, ou qui est produit ou contenu par des cellules de mammifère en quantité physiologiquement anormale ou normale, ce produit protidique pouvant être une enzyme, un récepteur, une protéine structurelle, une protéine de régulation ou une hormone. L'invention concerne également un procédé de construction in vitro de structures artificielles de virus ou de pseudovirus SV40 conformes à l'invention. Selon une autre réalisation, l'invention concerne des cellules de mammifères, de préférence humaines, infectées par les structures artificielles de l'invention ou par des structures obtenues grâce aux procédés de l'invention. En outre, l'invention concerne également un procédé permettant un apport d'ADN thérapeutique, d'ARN thérapeutique, de produit protidique ou peptique thérapeutique ou d'ARN antisens thérapeutique à un patient ayant besoin d'un tel produit en administrant à ce patient une quantité thérapeutiquement efficace de virus ou pseudovirus SV40 de l'invention ou une quantité thérapeutiquement efficace de cellules infectées selon l'invention. L'invention concerne enfin des compositions pharmaceutiques comportant comme principe actif une quantité thérapeutiquement efficace des virus ou pseudovirus SV40 de l'invention ou une quantité thérapeutiquement efficace de cellules infectées selon l'invention.
Oppenheim Amos B.
Oppenheim Ariella
Sandalon Ziv
Borden Ladner Gervais Llp
Hadasit Medical Research Services And Development Company Ltd.
Yissum Research Development Company Of The Hebrew University In
LandOfFree
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