C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/87 (2006.01) A61K 9/127 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01)
Patent
CA 2667473
The present invention relates to novel cationic lipids, transfection agents, microparticles, nanoparticles, and short interfering nucleic acid (siNA) molecules. The invention also features compositions, and methods of use for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of gene expression and/or activity in a subject or organism. Specifically, the invention relates to novel cationic lipids, microparticles, nanoparticles and transfection agents that effectively transfect or deliver biologically active molecules, such as antibodies (e.g., monoclonal, chimeric, humanized etc.), cholesterol, hormones, antivirals, peptides, proteins, chemotherapeutics, small molecules, vitamins, co-factors, nucleosides, nucleotides, oligonucleotides, enzymatic nucleic acids, antisense nucleic acids, triplex forming oligonucleotides, 2,5-A chimeras, dsRNA, allozymes, aptamers, decoys and analogs thereof, and small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double- stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), short hairpin RNA (shRNA), and RNAi inhibitor molecules, to relevant cells and/or tissues, such as in a subject or organism. Such novel cationic lipids, microparticles, nanoparticles and transfection agents are useful, for example, in providing compositions to prevent, inhibit, or treat diseases, conditions, or traits in a cell, subject or organism. The compositions described herein are generally referred to as formulated molecular compositions (FMC) or lipid nanoparticles (LNP).
La présente invention concerne de nouveaux lipides cationiques, agents de transfection, microparticules, nanoparticules, et molécules d'acide nucléique à courte interférence (ANsi). L'invention concerne aussi des compositions et des procédés d'utilisation pour l'étude, le diagnostic, et le traitement de traits, maladies et états qui répondent à la modulation de l'expression et/ou activité génétique chez un sujet ou dans un organisme. De façon précise, l'invention concerne de nouveaux lipides cationiques, microparticules, nanoparticules et agents de transfection qui transfectent ou délivrent efficacement des molécules biologiquement actives, telles que des anticorps (par exemple monoclonaux, chimériques, humanisés, etc.), du cholestérol, des hormones, des antiviraux, des peptides, des protéines, des produits de chimiothérapie, de petites molécules, des vitamines, des co-facteurs, des nucléosides, des nucléotides, des oligonucléotides, des acides nucléiques enzymatiques, des acides nucléiques antisens, des oligonucléotides à formation triplex, des chimères 2,5-A, des ARNds, des allozymes, des aptamères, des leurres et des analogues de ceux-ci, et de petites molécules d'acide nucléique, comme des acides nucléiques à courte interférence (ANsi), des ARN à courte interférence (ARNsi), des ARN double brin (ARNds), des micro-ARN (ARNni), des ARN courts à structure en épingle à cheveux (ARNsh), et des molécules inhibitrices d'ARNi, à des cellules et/ou tissus pertinents, comme dans un sujet ou organisme. De tels nouveaux lipides cationiques, microparticules, nanoparticules et agents de transfection sont utiles, par exemple, pour donner des compositions destinées à prévenir, empêcher, ou traiter des maladies, des états, ou des traits dans une cellule, chez un sujet ou dans un organisme. Les compositions décrites ici sont généralement connues sous le nom de compositions moléculaires formulées (SMC) ou nanoparticules lipidiques (LNP).
Chen Tongqian
Vagle Kurt
Vargeese Chandra
Wang Weimin
Zhang Ye
Norton Rose Or S.e.n.c.r.l. S.r.l./llp
Sirna Therapeutics Inc.
LandOfFree
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