Use of chimeric nucleases to stimulate gene targeting

Details Use of chimeric nucleases to stimulate gene targeting Use of chimeric nucleases to stimulate gene targeting

C - Chemistry, Metallurgy

12

N

C12N 15/55 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 38/46 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/10 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/90 (2006.01)

Patent

CA 2497913

Gene targeting is a technique to introduce genetic change into one or more specific locations in the genome of a cell. For example, gene targeting can introduce genetic change by modifying, repairing, attenuating or inactivating a target gene or other chromosomal DNA. In one aspect, this disclosure relates to methods and compositions for gene targeting with high efficiency in a cell. This disclosure also relates to methods of treating or preventing a genetic disease in an individual in need thereof. Further disclosed are chimeric nucleases and vectors encoding chimeric nucleases.

Le ciblage de gènes est une technique permettant d'introduire une modification génétique au niveau d'un ou de plusieurs emplacements spécifiques dans le génome d'une cellule. Par exemple, le ciblage d'un gène peut introduire une modification génétique par modification, réparation, atténuation ou inactivation d'un gène cible ou de tout autre ADN chromosomique. Dans un premier mode de réalisation, l'invention se rapporte à des méthodes et à des compositions pour le ciblage de gènes à haute efficacité dans une cellule. L'invention se rapporte également à des méthodes de traitement ou de prévention d'une maladie génétique chez un individu justiciable d'un tel traitement. L'invention se rapporte en outre à des nucléases chimères et à des vecteurs codant ces nucléases chimères.

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