C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) A01N 43/04 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01)
Patent
CA 2528963
This invention relates to compounds, compositions, and methods useful for modulating beta-secretase (BACE), amyloid precurson protein (APP), PIN-1, presenillin 1 (PS-1) and/or presenillin 2 (PS-2)gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) molecules. This invention also relates to compounds, compositions, and methods useful for modulating the expression and activity of other genes involved in pathways of BACE, APP, PIN-1, PS-1 and/or PS-2 gene expression and/or activity by RNA interference (RNAi) using small nucleic acid molecules. In particular, the instant invention features small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double~stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules and methods used to modulate the expression of BACE, APP, PIN-1, PS-1 and/or PS-2 genes.
Cette invention concerne des composés, des compositions et des méthodes utiles pour moduler l'expression de gènes de beta-secretase (BACE), de protéine précurseur amyloïde (APP), PIN-1, présénilline 1 (PS-1) et/ou de présénilline 2 (PS-2) à l'aide de molécules d'acide nucléique interférent court (siNA). Cette invention concerne également des composés, des compositions et des méthodes utiles pour moduler l'expression et l'activité d'autres gènes impliqués dans les voies de l'expression et/ou l'activité de gènes de BACE, APP, PIN-1, PS-1 et/ou PS-2 par une interférence d'ARN (ARNi) à l'aide de petites molécules d'acide nucléique. La présente invention met notamment en lumière de petites molécules d'acides nucléiques telles que l'acide nucléique interférent court (siNA), l'ARN interférent court (siARN), l'ARN monocaténaire (dsARN), le micro-ARN (miARN), et des molécules d'ARN en épingle à cheveux court (shARN) ainsi que des méthodes utilisées pour moduler l'expression de gènes de BACE, APP, PIN-1, PS-1 et/ou PS-2.
Beigelman Leonid
Mcswiggen James
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1864302