C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/867 (2006.01)
Patent
CA 2333481
A packaging vector comprising a nucleotide sequence encoding Gag and Pol proteins of a reference lentivirus, said packaging vector differing from said reference lentivirus at least in that (a) its major splice donor site is either deleted, or if provided, while functional, differs in sequence from that of said reference lentivirus sufficiently so that said major splice donor site is not a potential site for homologous recombination between said packaging vector and said reference lentivirus, and (b) it lacks a functional major packaging signal, which vector, after introduction into a suitable host cell, is capable of causing such cell, either through expression from said vector alone, or through co-expression from said vector and a second vector providing for expression of a compatible envelope protein, to produce packaging vector particles comprising functional Gag and Pol proteins and having a normal or a pseudotyped envelope, where said particles are free of the RNA form of said packaging vector as a result of (b) above, where said cell, as a result of said expression or co-expression, produces particles encapsulating the RNA form of a transducing vector possessing a compatible and functional packaging signal if said transducing vector is introduced into said cell.
L'invention concerne un vecteur d'encapsidation qui comprend une séquence nucléotidique codant pour les protéines Gag et Pol d'un lentivirus de référence, ledit vecteur différant dudit lentivirus au moins par les caractéristiques suivantes : a) soit son site donneur d'épissage majeur est délété, soit il est présent, mais sa séquence, bien qu'il soit fonctionnel, diffère suffisamment de celle dudit lentivirus pour que ledit site donneur ne soit pas un site potentiel de recombinaison homologue entre ledit virus d'encapsidation et ledit vecteur de référence ; et b) il lui manque un signal d'encapsidation majeur fonctionnel. Ce vecteur, une fois introduit dans une cellule hôte appropriée, est capable de faire en sorte que ladite cellule, soit par expression à partir dudit vecteur seul, soit par coexpression à partir dudit vecteur et d'un second vecteur assurant l'expression d'une protéine d'enveloppe compatible, produise des particules de vecteur d'encapsidation renfermant des protéines Gag et Pol fonctionnelles et possédant une enveloppe normale ou pseudotypée, lesdites particules étant dépourvues de la forme ARN du vecteur d'encapsidation à l'issue de l'étape (b) ci-dessus. Ladite cellule, à l'issue de ladite expression ou coexpression, produit des particules qui encapsulent la forme ARN d'un vecteur de transduction possédant un signal d'encapsidation compatible et fonctionnel quand on introduit dans ladite cellule ledit vecteur de transduction.
Chang Lung-Ji
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1876848