C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/90 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/015 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01)
Patent
CA 2231788
A novel targeted nucleotide sequence delivery and integration system is provided. The integration system employs nucleic acid constructs having a targeting sequence capable of binding AAV Rep and a heterologous nucleotide sequence arranged relative to the targeting sequence such that the targeting sequence is capable of directing the integration of the heterologous sequence into a target site in a recipient genome. The system further employs Rep expression products which provide integration functions effective to mediate the site-specific integration of the targeting sequence and the heterologous sequence into the recipient genome. Methods are described, whereby the nucleotide sequence integration system can deliver and efficiently integrate large nucleotide sequences into target sites in recipient cell genomes. Therapeutic methods are also provided, wherein the integration systems are used to insert various therapeutically relevant nucleotide sequences into selected cells from a subject.
L'invention porte sur un nouveau système d'apport et d'intégration ciblé de séquences nucléotidiques. Le système d'intégration fait intervenir des constructions d'acide nucléique pourvues d'une séquence ciblante en mesure de lier une région Rep de virus adéno-associé et une séquence nucléotidique hétérologue agencée par rapport à la séquence ciblante de manière à ce que celle-ci soit capable de diriger l'intégration de la séquence hétérologue dans un site cible d'un génome receveur. Le système utilise également des constructions d'expression de Rep qui assurent des fonctions d'intégration efficaces pour induire l'intégration spécifique de site de la séquence ciblante et de la séquence hétérologue dans le génome receveur. Il est présenté, dans le cadre de cette invention des procédés grâce auxquels le système d'intégration de la séquence nucléotidique peut apporter de longues séquences nucléotidiques à des sites cibles dans des génomes cellulaires receveurs et les y intégrer de façon efficace. L'invention a trait, en outre, à des méthodes thérapeutiques au titre desquelles on utilise les systèmes d'intégration pour introduire différentes séquences nucléotidiques thérapeutiquement appropriées dans des cellules sélectionnées chez un sujet.
Natsoulis Georges
Surosky Richard T.
Avigen Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2013130