C - Chemistry – Metallurgy – 07 – F
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
F
C07F 9/54 (2006.01) A61K 31/66 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01)
Patent
CA 2698755
Compositions and methods for treating mitochondrial disorders are provided. The compositions include compounds having a mitochondrial targeting moiety, for example a lipophilic cation. Certain compounds are effective for increasing the ratio of phosphocreatine/creatine in a host, for example a mammal. Other compounds decrease the ratio of phophocreatine/creating in a host. An exemplary compound is defined by the following structure (Formula Ia): wherein R1 is H or phosphate and the double bond is between N1 and C1 or between N2 and C1; R2 is a mitochondrial targeting moiety; R3 an alkyl, alkylaryl, alkylheteroaryl spacer group, a cleavable linker, or absent; R4 is H or an alkyl, aryl, or heteroaryl group; and R5 is alkyl, aryl, or heteroaryl; or N1 C1, and N3 together form a heterocyclic ring containing at least 5 atoms, wherein N1, N3, and R1-R5 are as defined above, or N3 and R5 together form a heterocyclic ring containing at least four atoms; or a pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof.
La présente invention concerne des compositions et des procédés pour traiter des troubles mitochondriaux. Les compositions comprennent des composés ayant une fraction de ciblage mitochondriale, par exemple un cation lipophile. Certains cations sont efficaces pour augmenter le rapport phosphocréatine/créatine chez un hôte, par exemple un mammifère. D'autres composés diminuent le rapport phosphocréatine/créatine chez un hôte. Un exemple de composé est défini par la structure suivante (formule Ia) : dans laquelle R1 est H ou un phosphate et la double liaison se trouve entre N1 et C1 ou entre N2 et C1 ; R2 est une fraction de ciblage mitochondriale ; R3 est un groupe alkyle, alkylaryle, alkylhétéroaryle ou espaceur, un lieur clivable, ou absent ; R4 est H ou un groupe alkyle, aryle ou hétéroaryle ; et R5 est un groupe alkyle, aryle ou hétéroaryle ; ou bien N1 C1, et N3 forment ensemble un cycle hétérocyclique contenant au moins 5 atomes, où N1, N3, et R1 à R5 sont tels que définis ci-dessus, ou N3 et R5 forment ensemble un cycle hétérocyclique contenant au moins quatre atomes ; ou l'un de leurs sels ou promédicaments pharmaceutiquement acceptables.
Borden Ladner Gervais Llp
Gencia Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2086449