C - Chemistry – Metallurgy – 12 – Q
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
Q
C12Q 1/68 (2006.01) A61K 49/00 (2006.01) G21H 5/02 (2006.01)
Patent
CA 2643102
An composition in a method for noninvasively monitoring the expression of therapeutic transgene delivered ex vivo and in vivo for the treatment of diseases includes the step of quantitatively imaging a reporter gene expression which is coupled to a therapeutic gene on a plasmid vector to infer levels, location, or duration of the therapeutic gene expression in the targeted tissues or organs. The reporter gene is imaged using a radiopharmaceutical for scintigraphic imaging of the gene expression interactions with the reporter gene, namely positron emission tomography, gamma camera or single-photon emission computed tomography. The genes are delivered with a liposome encapsulated reporter-therapeutic linked transgene vector with balanced reporter/therapeutic transgene expression. A transgene composition includes the reporter gene linked to the therapeutic gene or genes incorporated in and delivered by a liposome encapsulated reporter-therapeutic linked transgene vector.
La présente invention concerne une composition appliquée à un procédé de surveillance non invasive de l'expression d'un transgène thérapeutique libéré ex vivo et in vivo destinée au traitement de maladies, la composition incluant l'étape consistant à observer quantitativement par imagerie l'expression d'un gène rapporteur qui est couplé à un gène thérapeutique dans un vecteur plasmidique afin de déduire les niveaux, l'emplacement ou la durée de l'expression du gène thérapeutique dans les tissus ou organes ciblés. Le gène rapporteur est observé par imagerie à l'aide d'un outil radiopharmaceutique permettant d'examiner par imagerie scintigraphique les interactions de l'expression génique et du gène rapporteur, à savoir une tomographie d'émission de positron, une caméra ou une tomographie d'émission monophotonique automatisée. Les gènes sont libérés à l'aide d'un complexe rapporteur encapsulé dans un liposome-vecteur transgénique thérapeutique lié en présence d'un équilibre de l'expression du rapporteur et du transgène thérapeutique. Une composition transgénique inclut le gène rapporteur lié au gène thérapeutique ou aux gènes thérapeutiques incorporés dans et libérés par un complexe rapporteur encapsulé dans un liposome-vecteur transgénique thérapeutique lié.
Gambhir Sanjiv S.
Sen Luyi
Fetherstonhaugh & Co.
The Regents Of The University Of California
LandOfFree
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