C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01)
Patent
CA 2206244
A novel nucleotide sequence integration and targeting system is described. The system employs adeno-associated virus (AAV) derived vectors which include a selected nucleotide sequence bounded by AAV inverted terminal repeats (ITRs). An AAV rep coding region is also provided, enabling the targeted integration of the selected nucleotide sequence into the genome of a suitable target cell. The nucleotide sequence integration system of the present invention can deliver and integrate large segments of DNA into the genome of target cells. Further, the subject integration system provides the advantage of site- specific integration of the selected nucleotide sequences in a target cell genome, thereby avoiding insertional mutagenesis events experienced with prior systems.
L'invention concerne un nouveau système de ciblage et d'intégration de séquences de nucléotides. Ce système utilise des vecteurs dérivés de virus adéno-associés (AAV) comprenant une séquence de nucléotides sélectionnée, limitée par des répétitions terminales inversées (ITRs) de AAV. Elle concerne également une région codante rep de AAV, qui permet l'intégration ciblée de la séquence de nucléotides sélectionnée dans le génome d'une cellule cible appropriée. Ce système d'intégration de la séquence de nucléotides peut apporter et intégrer des segments importants d'ADN dans le génome de cellules cible. De plus, ce système d'intégration présente l'avantage d'une intégration spécifique de site des séquences de nucléotides sélectionnées dans un génome de cellule cible, ce qui permet d'éviter l'apparition de mutagénèses d'insertion que l'on rencontre dans les systèmes actuels.
Kurtzman Gary
Natsoulis Georges
Avigen Incorporated
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1610618