C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01)
Patent
CA 2697127
La présente invention concerne une composition comprenant : un premier vecteur viral adéno-associé (AAV) comprenant : i) une sequence 5'ITR (Inverted Terminal Repeat) d'AAV; ii) une portion de gène placée sous le contrôle d'un promoteur; iii) une sequence comprenant un site donneur d'épissage; iv) une sequence 3'ITR d'AAV; et/ou un second vecteur viral adéno-associé (AAV) comprenant : v) une sequence 5'ITR (Inverted Terminal Repeat) d'AAV; vi) une sequence comprenant un site accepteur d'épissage; vii) une portion de gene; viii)une sequence 3'ITR d'AAV. La reunion des portions de gène portées par les premier et second vecteurs AAV comprend un cadre de lecture ouvert qui code une dysferline fonctionnelle. En outre, la réunion de la séquence comprenant le site donneur d'épissage et de la séquence comprenant le site accepteur d'épissage contient tous les éléments nécessaires a l'épissage, avantageusement issus d'un intron natif du gène de la dysferline.
La présente invention concerne une composition comprenant : un premier vecteur viral adéno-associé (AAV) comprenant : i) une séquence 5'ITR (Inverted Terminal Repeat) d'AAV; ii) une portion de gène placée sous le contrôle d'un promoteur; iii) une séquence comprenant un site donneur d'épissage; iv) une séquence 3'ITR d'AAV; et/ou un second vecteur viral adéno-associé (AAV) comprenant : v) une séquence 5'ITR (Inverted Terminal Repeat) d'AAV; vi) une séquence comprenant un site accepteur d'épissage; vii) une portion de gène; viii)une séquence 3'ITR d'AAV. La réunion des portions de gène portées par les premier et second vecteurs AAV comprend un cadre de lecture ouvert qui code une dysferline fonctionnelle. En outre, la réunion de la séquence comprenant le site donneur d'épissage et de la séquence comprenant le site accepteur d'épissage contient tous les éléments nécessaires à l'épissage, avantageusement issus d'un intron natif du gène de la dysferline.
Bartoli Marc
Richard Isabelle
Centre National de La Recherche Scientifique
Genethon
Robic Robic & Associes/associates
LandOfFree
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