C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/02 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/36 (2006.01)
Patent
CA 2387484
The present invention provides recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors comprising a heterologous nucleotide sequence encoding factor VIII (factor VIII). In preferred embodiments, the factor VIII is a B-domain deleted factor VIII. Also provided are methods of producing a high titer stock of the inventive rAAV/factor VIII vectors. Another aspect of the invention is a method of delivering a nucleotide sequence encoding factor VIII to a cell, preferably for subsequent administration to a subject. The present invention further provides methods of administering rAAV/factor VIII to a subject, e.g., for the treatment of hemophilia. The rAAV vector may be administered by any route, but is preferably administered to the liver.
La présente invention concerne des vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV) comprenant une séquence nucléotidique hétérologue codant pour le facteur VIII (facteur VIII). Selon des modes de réalisation préférés, le facteur VIII est un facteur VIII à domaine B effacé. L'invention concerne également des méthodes permettant de produire un stock à fort titrage des vecteurs rAAV/facteur VIII. Un autre aspect de l'invention concerne une méthode utilisée pour fournir à une cellule une séquence nucléotidique codant pour le facteur VIII, de préférence en vue d'une administration ultérieure à un sujet. De plus, la présente invention concerne des méthodes d'administration du vecteur rAAV/facteur VIII à un sujet, notamment pour le traitement de l'hémophilie. Le vecteur rAAV peut être administré par une voie quelconque, mais de préférence par le foie.
Burstein Haim
Chao Hengjun
Lynch Carmel M.
Munson Keith
Stepan Anthony M.
Smart & Biggar
The University Of North Carolina At Chapel Hill
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1389267