C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2286580
The present invention relates to transgene expression systems, related compositions comprising the transgene expression systems, and methods of making and using them. Preferred systems employ an adenovirus transgene expression vector comprising DNA encoding a transgene which codes for a desired product operably linked to expression control sequence, and at least a portion of the adenovirus E3 region and certain portions of the E4 region. The E4 portions comprise the open reading frame sequence known as E4ORF3 and at least one other portion of E4. Preferably the E4 portion of the vector (or "E4 cassette") includes E4ORF3 and at least one other portion selected from E4ORF4, E4ORF6/7 and E4ORF3/4. The invention has a number of important features including improving persistency of transgene expression in a desired host cell. The transgene expression systems of the present invention are useful for a variety of applications including providing persistent cellular expression of the transgene in vitro and in vivo.
La présente invention concerne des systèmes d'expression de transgènes, des compositions associées comprenant lesdits systèmes d'expression de transgènes, et des procédés de fabrication et d'utilisation desdits systèmes. Les systèmes préférés utilisent un vecteur d'expression de transgène d'adénovirus comprenant de l'ADN codant pour un transgène lequel code pour un produit désiré, fonctionnellement relié à une séquence de régulation d'expression, et au moins à une partie de la région E3 d'adenovirus et certaines parties de la région E4. Les parties E4 comprennent une séquence de cadre de lecture ouvert connues comme E4ORF3 et au moins une autre partie d'E4. La partie E4 du vecteur (ou "cassette E4" ) comprend, de préférence, E4ORF3 et au moins une autre partie sélectionnée de E4ORF4, E4ORF6/7 et E4ORF3/4. Les systèmes d'expression de la présente invention possèdent un certain nombre de caractéristiques importantes, et notamment une persistance améliorée d'expression d'un transgène dans une cellule hôte désirée. Les systèmes d'expression de transgènes de la présente invention sont utilisés dans une variété d'applications comprenant l'utilisation d'une expression cellulaire persitante du transgène in vitro et in vitro.
Armentano Donna
Gregory Richard J.
Kaplan Johanne
Genzyme Corporation
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1921687