A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/45 (2006.01) A61P 13/00 (2006.01) A61P 13/04 (2006.01) A61P 13/12 (2006.01) C12N 9/10 (2006.01)
Patent
CA 2750811
The present invention relates to an alanine glyoxylate aminotransferase (AGXT) I340M therapeutic for use as a medicament or in a method of treatment, for example in the treatment of an AGXT-responsive condition. The AGXT I340M therapeutic is an AGXT I340M protein comprising an amino acid sequence, which, when optimally aligned with SEQ ID NO: 2, comprises a methionine at a position corresponding to position 340 in SEQ ID NO: 2, a nucleic acid molecule encoding such an AGXT I340M protein, or a virion of a viral gene therapy vector comprising such a nucleic acid molecule. The AGXT I340M therapeutic has a higher specific activity as compared to other AGXT alleles and may therefore be advantageously used in the treatment of primary hyperoxaluria type I.
La présente invention concerne un produit thérapeutique à base d'alanine-glyoxylate aminotransférase (AGXT) I340M pour emploi en tant que médicament ou dans une méthode de traitement, par exemple dans le traitement d'un état pathologique répondant à AGXT. Le produit thérapeutique AGXT I340M est une protéine d'AGXT I340M comprenant une séquence d'acides aminés, qui, lorsqu'elle est alignée de façon optimale sur la SEQ ID NO: 2, comprend une méthionine à une position correspondant à la position 340 de SEQ ID NO: 2, une molécule d'acide nucléique codant une telle protéine d'AGXT I340M, ou un virion de vecteur de thérapie génique viral comprenant une telle molécule d'acide nucléique. Le produit thérapeutique à base d'AGXT I340M présente une activité spécifique supérieure à celle d'autres allèles d'AGXT et peut donc être avantageusement employé dans le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type I.
Petry Harald
Rodriguez Pena Maria Sol
Salido Ruiz Eduardo Carlos
Torres Ramirez Armando
Twisk Jaap
Amsterdam Molecular Therapeutics (amt) Ip B.v.
Gowling Lafleur Henderson Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1410184