C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/04 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/00 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2504915
Human diseases caused by dominant, gain-of-function mutations develop in heterozygotes bearing one mutant and one wild-type copy of a gene. Because the wild~ type gene often performs important functions, whereas the mutant gene is toxic, any therapeutic strategy must selectively inhibit the mutant while retaining wild-type gene expression. The present invention includes methods of specifically inhibiting the expression of a mutant allele, while preserving the expression of a co-expressed wild~type allele using RNAi, a therapeutic strategy for treating genetic disorders associated with dominant, gain-of- function gene mutations. The invention also includes small interfering RNAs (siRNAs) and Small hairpin RNAs (shRNAs) that selectively suppress mutant, but not wild-type, expression of copper zinc superoxide dismutase (SOD1), which causes inherited amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
Des maladies humaines provoquées par des mutations de gain de fonction dominantes qui se développent dans des hétérozygotes qui portent un mutant et une copie de type sauvage d'un gène. Etant donné que le gène de type sauvage remplit souvent des fonctions importantes, alors que le gène mutant est toxique, n'importe quelle stratégie thérapeutique doit sélectivement inhiber le mutant tout en conservant l'expression génique de type sauvage. L'invention concerne des procédés d'inhibition spécifique de l'expression d'un allèle mutant tout en préservant l'expression d'un allèle de type sauvage co-exprimé au moyen d'ARNi, une stratégie thérapeutique de traitement de troubles génétiques liés aux mutations géniques de gain de fonction dominantes. Cette invention se rapporte aussi à de petits ARN d'interférence (siARN) et de petits ARN en épingles à cheveux (shARN) qui suppriment de manière sélective l'expression mutante, mais pas de type sauvage, de dismutase de superoxyde de zinc de cuivre (SOD1) qui provoque la sclérose latérale amyotrophique héréditaire (ALS).
Xu Zuoshang
Zamore Phillip D.
Borden Ladner Gervais Llp
University Of Massachusetts
LandOfFree
Allele-specific rna interference does not yet have a rating. At this time, there are no reviews or comments for this patent.
If you have personal experience with Allele-specific rna interference, we encourage you to share that experience with our LandOfFree.com community. Your opinion is very important and Allele-specific rna interference will most certainly appreciate the feedback.
Profile ID: LFCA-PAI-O-2069710