Allele suppression

Details Allele suppression Allele suppression

A - Human Necessities

61

K

A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)

Patent

CA 2248869

A strategy for suppressing expression of one allele of an endogenous gene is provided comprising providing suppression effectors such as antigens nucleic acids able to bind to polymorphisms within or adjacent to a gene such that one allele of a gene is exclusively or preferentially suppressed and if required a replacement gene can be introduced. The invention has the advantage that the same suppression strategy when directed to polymorphisms could be used to suppress, in principle, many mutations in a gene. This is particularly relevant when large numbers of mutations within a single gene cause disease pathology.

L'invention concerne une stratégie d'inhibition de l'expression d'un allèle d'un gène endogène par des effecteurs de suppression tels que des acides nucléiques antisens, capables de se lier à des structures polymorphes dans ou près d'un gène, pour qu'un allèle d'un gène soit inhibé de manière exclusive ou préférentielle et pour qu'un gène de remplacement puisse être introduit, si nécessaire. L'invention offre l'avantage que la même stratégie d'inhibition dirigée contre des structures polymorphes pourrait, en principe, être utilisée pour inhiber de nombreuses mutations dans un gène. Ceci est particulièrement utile quand un grand nombre de mutations dans un seul gène provoquent des troubles pathologiques.

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