C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 15/35 (2006.01) C12N 15/69 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01)
Patent
CA 2308008
High-efficiency AAV packaging constructs and methods for their use are provided in the present invention. These high-efficiency packaging constructs comprise an activating element (such as the P1 sequence located within the AAV S1 integration site of human chromosome 19) amplifiably linked to one or more AAV packaging genes. The constructs may be either integrated into a mammalian cell genome or maintained episomally. Use of the high-efficiency AAV packaging vectors of the invention provides for controlled amplifiable production of rAAV vector constructs.
La présente invention concerne des constructions d'encapsidation d'AAV de haute efficacité ainsi que leurs méthodes d'utilisation. Ces constructions d'encapsidation de haute efficacité comprennent un élément d'activation (tel que la séquence P1 située à l'intérieur du site d'intégration AAV-S1 du chromosome humain 19), lié de manière amplifiable à un ou à un plusieurs gènes d'encapsidation d'AAV. Les constructions peuvent être soit intégrées dans le génome d'une cellule mammifère soit maintenues de manière épisomique. L'utilisation des vecteurs d'encapsidation d'AAV de haute efficacité de l'invention permet la production amplifiable et régulée de constructions de vecteurs de AAVr.
Burstein Haim
Lockert Dara H.
Lynch Carmel M.
Stepan Anthony M.
Borden Ladner Gervais Llp
Targeted Genetics Corporation
LandOfFree
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