Asymmetric hammerhead ribozymes

Details Asymmetric hammerhead ribozymes Asymmetric hammerhead ribozymes

C - Chemistry, Metallurgy

07

H

C07H 21/00 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)

Patent

CA 2250857

This invention is directed to a compound having the formula (I), wherein N may be a nucleotide, n is from 1-5 and n' is from 1-3. Such asymmetric ribozymes have higher than normal cleavage rates. The compound may be covalently linked to a delivery agent. The invention also includes a composition which comprises the compound in association with an acceptable carrier. The invention also includes a method of cleaving an RNA target sequence with the compound as described above. Further, a method of treating a disease in man or animals associated with a particular RNA which comprises administrating to the man or animal the compound. Further, the invention also includes a diagnostic reagent which comprises the compound.

L'invention concerne un composé ayant la formule (I). Dans cette formule, N peut être un nucléotide, n est égal à 1-5 et n' est égal à 1-3. Ces ribozymes asymétriques présentent des vitesses de scission plus élevées que la normale. Le composé peut être lié par covalence à un agent d'administration. L'invention concerne, en outre, une composition qui comprend le composé en association avec un vecteur acceptable. L'invention concerne également une méthode pour scinder une séquence cible d'ARN avec le composé décrit ci-dessus. L'invention concerne, également, une méthode pour traiter une maladie associée à un ARN particulier, chez un humain ou chez un animal, qui consiste à administrer le composé à cet humain ou à cet animal. En outre, l'invention concerne un réactif de diagnostic qui comprend le composé.

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