Cationic amphiphile/dna complexes

A - Human Necessities – 61 – K

Patent

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Details

A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/56 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 47/28 (2006.01) C07J 41/00 (2006.01) C07J 43/00 (2006.01)

Patent

CA 2260034

Novel cationic amphiphiles are provided that facilitate transport of biologically active (therapeutic) molecules into cells. The amphiphiles contain lipophilic groups derived from steroids, from mono or dialkylamines, or from alkyl or acyl groups; and cationic groups, protonatable at physiological pH, derived from amines, alkylamines or polyalkylamines. There are provided also therapeutic compositions prepared typically by contacting a dispersion of one or more cationic amphiphiles with the therapeutic molecules. Therapeutic molecules that can be delivered into cells according to the practice of the invention include DNA, RNA, and polypeptides. Representative uses of the therapeutic compositions of the invention include providing gene therapy, and delivery of antisense polynucleotides or biologically active polypeptides to cells. With respect to therapeutic compositions for gene therapy, the DNA is provided typically in the form of a plasmid for complexing with the cationic amphiphile. Novel and highly effective plasmid constructs are also disclosed, including those that are particularly effective at providing gene therapy for clinical conditions complicated by inflammation. Additionally, targeting of organs for gene therapy by intravenous administration of therapeutic compositions is described.

L'invention concerne de nouveaux amphiphiles cationiques qui facilitent le transport de molécules biologiquement actives (thérapeutiques) dans les cellules. Les composés amphiphiles contiennent des groupes lipophiles dérivés de stéroïdes, à partir de mono- ou dialkylamines, ou de groupes alkyle ou acyle; et des groupes cationiques, pouvant assurer une protonation à un pH physiologique, dérivés d'amines, alkylamines ou de polyalkylamines. L'invention traite aussi de compositions thérapeutiques préparés en plaçant en contact une dispersion d'un ou plusieurs amphiphiles cationiques avec les molécules thérapeutiques. Ces molécules thérapeutiques peuvent être administrées aux cellules selon le procédé de l'invetion. Ces molécules comprennent l'ADN, l'ARN et les polypeptides. Ces compositions thérapeutiques peuvent être utilisées en thérapie génique, et peuvent permettre d'administrer des polynucléotides antisens ou des polypeptides biologiquement actifs aux cellules. Par rapport aux compositions thérapeutiques utilisées en thérapie génique, l'ADN est fourni essentiellement sous forme d'un plasmide pour former un complexe avec le produit amphiphile cationique. L'inveniton traite aussi de nouveaux produits de recombinaison plasmides présentant une grande efficacité, et entre autres, des produits de recombinaison présentant une utilité particulière en thérapie génique dans des conditions cliniques compliquées par des inflammations. En outre, l'invention décrit le ciblage d'organes pour assurer une thérapie génique en administrant des compositions thérapeutiques par voie intra-veineuse.

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