C - Chemistry – Metallurgy – 07 – J
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
J
C07J 41/00 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07C 217/28 (2006.01) C07C 237/06 (2006.01) C07C 271/20 (2006.01) C07C 275/14 (2006.01) C07C 323/25 (2006.01) C07C 327/42 (2006.01) C07C 333/04 (2006.01)
Patent
CA 2205968
Novel cationic amphiphiles are provided that facilitate transport of biologically active (therapeutic) molecules into cells. The amphiphiles contain lipophilic groups derived from steroids, from mono or dialkylamines, or from alkyl or acyl groups; and cationic groups, protonatable at physiological pH, derived from amines, alkylamines or polyalkylamines. There are provided also therapeutic compositions prepared typically by contacting a dispersion of one or more cationic amphiphiles with the therapeutic molecules. Therapeutic molecules that can be delivered into cells according to the practice of the invention include DNA, RNA, and polypeptides. Representative uses of the therapeutic compositions of the invention include providing gene therapy, and delivery of antisense polynucleotides or biologically active polypeptides to cells. With respect to therapeutic compositions for gene therapy, the DNA is provided typically in the form of a plasmid for complexing with the cationic amphiphile. Novel and highly effective plasmid constructs are also disclosed, including those that are particularly effective at providing gene therapy for clinical conditions complicated by inflammation. Additionally, targeting of organs for gene therapy by intravenous administration of therapeutic compositions is described.
De nouveaux amphiphiles cationiques facilitent le transport de molécules biologiquement actives (thérapeutiques) dans des cellules. Ces amphiphiles contiennent des groupes lipophiles dérivés de stéroïdes, de mono- ou dialkylamines, ou de groupes alkyle ou acyle. Des groupes cationiques, pouvant subir une protonation au pH physiologique, sont dérivés d'amines, d'alkyl-amines ou de polyalkylamines. On décrit aussi des compositions thérapeutiques que l'on prépare généralement en mettant une dispersion, contenant un ou plusieurs amphiphiles cationiques, en contact avec ces molécules thérapeutiques. Celles de ces molécules qui peuvent être libérées dans des cellules, en application de la présente invention, incluent de l'ADN, de l'ARN et des polypeptides. Des utilisations représentatives de ces compositions thérapeutiques incluent des thérapies géniques et la libération de polynucléotides antisens ou de polypeptides biologiquement actifs dans des cellules. Dans le cas des compositions thérapeutiques destinées à la thérapie génique, l'ADN se présente typiquement comme un plasmide pouvant former un complexe avec l'amphiphile cationique. On décrit aussi de nouveaux produits d'assemblage de plasmides qui sont très efficaces, notamment ceux qui le sont en vue d'une thérapie génique concernant des états cliniques compliqués par une inflammation. On décrit en outre le ciblage d'organes devant subir une thérapie génique, par l'administration intraveineuse de ces compositions thérapeutiques.
Bagley Rebecca G.
Chang Chau-Dung
Cheng Seng H.
Eastman Simon J.
Harris David J.
Blake Cassels & Graydon Llp
Genzyme Corporation
LandOfFree
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