A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 48/00 (2006.01) A61K 9/12 (2006.01) A61K 9/127 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) A61K 47/24 (2006.01) A61K 47/28 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) C12N 15/88 (2006.01)
Patent
CA 2223928
This invention herein describes pharmaceutical compositions and methods for targeted delivery of functional genes into cells and tissues in vivo. The invention discloses DNA:lipid complexes, methods of making such complexes and methods of using such complexes for facilitating the targeted delivery and entry of recombinant expression constructs into cells and tissues in vivo, and particularly delivery of such recombinant expression constructs to lung cells and tissues. The delivery vehicle for the targeting of recombinant construct encoding the gene of interest is composed of a mixture of a cationic lipid of formula (A): wherein Z is alkyl or alkoxyalkyl, n is an integer from 1 to 4 inclusive, R or R1 are C11-29 straight chain aliphatic hydrocarbyl groups and R2 is hydrogen or lower alkyl, together with neutral lipids (e.g. DOPE, cholesterol). The gene to be targeted is preferably CFTR gene for cystic fibrosis and the targeted tissue is lung.
On décrit des compositions pharmaceutiques et des procédés de libération ciblée de gènes fonctionnels in vivo dans des cellules et tissus. On décrit des complexes ADN/lipides, et des procédés permettant de les obtenir et de les utiliser pour faciliter la libération ciblée et l'entrée de produits d'expression recombinés dans des cellules et des tissus in vivo, et notamment dans des cellules et tissus pulmonaires. Le vecteur de libération, qui permet de cibler le produit recombiné codant le gène souhaité, se compose d'un lipide cationique, de formule (A): où Z représente alkyle ou alcoxyalkyle, n représente un nombre entier de 1 à 4 compris, R ou R¿1? représente des groupes C¿11-29? hydrocarbyle aliphatiques à chaîne droite, et R¿2? représente hydrogène ou alkyle inférieur; mélangé avec des lipides neutres (diodéoylphosphatidtléthanolamine ou DOPE, ou bien cholestérol). Le gène à cibler est de préférence le gène CFTR de la muscoviscidose et le tissu visé est le poumon.
Mbm & Co.
Megabios Corporation
Valentis Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1852275