C - Chemistry – Metallurgy – 07 – J
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
J
C07J 41/00 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 47/28 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2597724
The present invention relates to novel cationic lipids, transfection agents, microparticles, nanoparticles, and short interfering nucleic acid (siNA) molecules. The invention also features compositions, and methods of use for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of gene expression and/or activity in a subject or organism. Specifically, the invention relates to novel cationic lipids, microparticles, nanoparticles and transfection agents that effectively transfect or deliver biologically active molecules, such as antibodies (e.g., monoclonal, chimeric, humanized etc.), cholesterol, hormones, antivirals, peptides, proteins, chemotherapeutics, small molecules, vitamins, co-factors, nucleosides, nucleotides, oligonucleotides, enzymatic nucleic acids, antisense nucleic acids, triplex forming oligonucleotides, 2,5-A chimeras, dsRNA, allozymes, aptamers, decoys and analogs thereof, and small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double- stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules, to relevant cells and/or tissues, such as in a subject or organism. Such novel cationic lipids, microparticles, nanoparticles and transfection agents are useful, for example, in providing compositions to prevent, inhibit, or treat diseases, conditions, or traits in a cell, subject or organism. The compositions described herein are generally referred to as formulated molecular compositions (FMC) or lipid nanoparticles (LNP).
La présente invention concerne des lipides cationiques, des agents de transfection, des microparticules, des nanoparticules et des molécules d'acide nucléique interférent court (siNA). L'invention concerne également des compositions et leurs méthodes d'utilisation pour l'étude, le diagnostic et le traitement de traits, de maladies et de pathologies répondant à la modulation de l'expression et/ou de l'activité génétique chez un sujet ou un organisme. Plus particulièrement, l'invention concerne des lipides cationiques, des microparticules, des nanoparticules et des agents de transfection permettant de transfecter ou d'administrer efficacement des molécules biologiquement actives, telles que des anticorps (par ex., monoclonaux, chimériques, humanisés, etc.), du cholestérol, des hormones, des antiviraux, des peptides, des protéines, des agents chimiothérapeutiques, des molécules de petite taille, des vitamines, des co-facteurs, des nucléosides, des nucléotides, des oligonucléotides, des acides nucléiques enzymatiques, des acides nucléiques antisens, des oligonucléotides formant triplex, des chimères 2,5-A, de l'ARN bicaténaire (dsRNA), des allozymes, des aptamères, des leurres et des analogues correspondants, ainsi que des molécules d'acide nucléique de petite taille, telles que des molécules d'acide nucléique interférent court (siNA), d'ARN interférent court (siRNA), d'ARN bicaténaire (dsRNA), de micro-ARN (miRNA) et d'ARN court en épingle à cheveux (shRNA), dans des cellules et/ou des tissus appropriés, notamment chez un sujet ou un organisme. Ces lipides cationiques, ces microparticules, ces nanoparticules et ces agents de transfection sont utiles, par exemple, pour obtenir des compositions destinées à prévenir, inhiber ou traiter des maladies, des pathologies ou des traits dans une cellule, un sujet ou un organisme. Les compositions susmentionnées sont généralement appelées compositions moléculaires formulées (FMC) ou nanoparticules lipidiques (LNP).
Chen Tongqian
Vagle Kurt
Vargeese Chandra
Wang Weimin
Zhang Ye
Sirna Therapeutics Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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