C - Chemistry – Metallurgy – 08 – F
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
08
F
C08F 8/00 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C08F 126/02 (2006.01) C08G 81/02 (2006.01) C12N 15/87 (2006.01)
Patent
CA 2297487
The invention concerns novel cationic polymers of formula (I) in which n is a whole number between 0 and 5 and p is a whole number between 2 and 20000, more particularly p ranges between 10 and 18000, and advantageously between 200 and 1000, characterised in that: at least 10 %, advantageously 30 to 80 %, preferably 70 %, of the free NH¿2? functions are substituted by identical or different hydrophilic R groups; said cationic polymer can further comprise at least a targeting element associated covalently or not with the free NH¿2? functions and/or said hydrophilic R groups provided that said cationic polymer contains at least 20 %, preferably at least 30 %, of free NH¿2? functions. The invention also concerns a complex comprising at least said cationic polymer associated with at least a therapeutically active substance, in particular a nucleic acid comprising at least a negative charge. The invention is useful for transferring a nucleic acid into target cells, in particular for gene therapy.
La présente invention concerne des nouveaux polymères cationiques de formule (I) pour lequel n est un nombre entier variant de 0 à 5 et p est un nombre entier variant de 2 à 20000, plus particulièrement p varie de 10 à 18000, et avantageusement de 200 à 1000, caractérisé en ce que: au moins 10 %, avantageusement de 30 à 80 %, préférentiellement 70 %, des fonctions NH2 libres sont substituées par des groupes R hydrophiles identiques ou différents; ledit polymère cationique peut en outre comprendre au moins un élément de ciblage associé de manière covalente ou non aux fonctions NH2 libres et/ou auxdits groupes R hydrophiles sous réserve que ledit polymère cationique contienne au moins 20 %, préférentiellement au moins 30 %, de fonctions NH2 libres. Elle a également pour objet un complexe comprenant au moins un polymère cationique selon l'invention associé à au moins une substance thérapeutiquement active, notamment un acide nucléique comportant au moins une charge négative. Application au transfert d'un acide nucléique dans des cellules cibles, notamment en vue de la thérapie génique.
Boussif Otmane
Delair Thierry
Kolbe Hanno V. J.
Veron Laurent
Ogilvy Renault Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Transgene S.a.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1946452