C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/11 (2006.01) C07K 14/02 (2006.01)
Patent
CA 2619876
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of gene expression and/or activity. The present invention is also directed to compounds, compositions, and methods relating to traits, diseases and conditions that respond to the modulation of expression and/or activity of genes involved in gene expression pathways or other cellular processes that mediate the maintenance or development of such traits, diseases and conditions. Specifically, the invention relates to double stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against gene expression, including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. The present invention also relates to small nucleic acid molecules, such as siNA, siRNA, and others that can inhibit the function of endogenous RNA molecules, such as endogenous micro-RNA (miRNA) (e.g, miRNA inhibitors) or endogenous short interfering RNA (siRNA), (e.g., siRNA inhibitors) or that can inhibit the function of RISC (e.g., RISC inhibitors), to modulate gene expression by interfering with the regulatory function of such endogenous RNAs or proteins associated with such endogenous RNAs (e.g., RISC), including cocktails of such small nucleic acid molecules and lipid nanoparticle (LNP) formulations of such small nucleic acid molecules. Such small nucleic acid molecules and are useful, for example, in providing compositions to prevent, inhibit, or reduce diseases, traits and conditions that are associated with gene expression or activity in a subject or organism.
La présente invention se rapporte à des composés, des compositions et des méthodes permettant d'étudier, de diagnostiquer et de traiter des traits, maladies et états qui répondent à la modulation de l'expression et/ou activité génique. Cette invention concerne également des composés, des compositions et des méthodes portant sur des traits, des maladies et des états qui répondent à la modulation de l'expression et/ou activité de gènes intervenant dans des voies d'expression génique ou autres processus cellulaires qui induisent l'entretien ou le développement de tels traits, maladies et états. Cette invention concerne spécifiquement des molécules d'acide nucléique double brin comprenant de petites molécules d'acide nucléique, telles que des molécules d'acide nucléique interférant court (NAsi), d'ARN interférant court (ARNsi), d'ARN double brin (ARNdb), de micro-ARN (ARNmi) et d'ARN court en épingle à cheveux (ARNsh) capables d'induire l'interférence de l'ARN (ARNi) contre l'expression génique, y compris des mélanges de telles petites molécules d'acide nucléique et des formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de telles petites molécules d'acide nucléique. La présente invention concerne également de petites molécules d'acide nucléique, telles que NAsi, ARNsi et d'autres, qui peuvent inhiber la fonction de molécules d'ARN endogène, telles que le micro-ARN endogène (ARNmi), (par exemple, les inhibiteurs d'ARNmi), ou l'ARN interférant court endogène (ARNsi), (par exemple, les inhibiteurs d'ARNsi), ou qui peuvent inhiber la fonction de RISC (par exemple, les inhibiteurs de RISC), pour moduler l'expression génique en interférant avec la fonction régulatrice de tels ARN endogènes ou de protéines associées à de tels ARN endogènes (par exemple, RISC), y compris des mélanges de ces petites molécules d'acide nucléique et des formulations de nanoparticules lipidiques (LNP) de ces petites molécules d'acide nucléique. De telles petites molécules d'acide nucléique sont utiles, par exemple, pour former des compositions servant à prévenir, inhiber ou réduire des maladies, traits et états associés à l'expression ou l'activité génique chez un sujet ou dans un organisme.
Beigelman Leonid
Mcswiggen James
Morrisey David
Norton Rose Or S.e.n.c.r.l. S.r.l./llp
Sirna Therapeutics Inc.
LandOfFree
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