C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/85 (2006.01) A01K 67/00 (2006.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2414328
The present invention concerns a chimeric construct comprising a SMC-specific promoter operably linked to a muscle-specific enhancer. It also provides an expression cassette comprising such a chimeric construct to control expression of a therapeutic gene. Finally, the invention relates to a recombinant vector, a viral particle, an eukaryotic host cell, a composition comprising said expression cassette and their use for specific expression in SMCs and for therapeutic or prophylactic purposes, a method for the treatment of a human or animal organism as well as a transgenic non-human animal comprising integrated into its genome the chimeric construct, the expression cassette or the vector of the present invention.
La présente invention concerne un produit de recombinaison chimérique comprenant un promoteur spécifique de la cellule du muscle lisse, lié de manière opérationnelle à un amplificateur spécifique des muscles. L'invention traite également d'une cassette d'expression comprenant un produit de recombinaison chimérique de ce type pour commander l'expression d'un gène thérapeutique. Enfin, l'invention concerne un vecteur de recombinaison, une particule virale, une cellule hôte eucaryote, une composition comprenant ladite cassette d'expression et leur utilisation pour l'expression spécifique dans les cellules des muscles lisses et les applications thérapeutiques ou prophylactiques. L'invention traite d'un procédé pour traiter un organisme humain ou animal ainsi qu'un animal non humain transgénique dans le génome duquel sont intégrés le produit de recombinaison chimérique, la cassette d'expression ou le vecteur selon l'invention.
Mehtali Majid
Neuville Pascal
Ribault Sebastien
Ridout & Maybee Llp
Transgene S.a.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1345857