C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/071 (2010.01) C12N 5/0735 (2010.01) C12N 5/077 (2010.01) A61K 35/12 (2006.01) C12Q 1/02 (2006.01)
Patent
CA 2699642
This invention provides an isolated stem cell that has been modified to provide, enhance or contain the functional characteristics of the sarcoplasmic reticulum (SR). The isolated stem cells are modified in one or more of the following manners: by expressing a calcium channel protein; by expressing a calcium pump protein such as the sarcro/endoplasmic reticulum Ca2+-ATPase (SERCA) protein; by inhibiting or downregulating expression of the Na+/Ca + exchanger (NCX) protein; by expressing a calcium handling protein; by expressing a transverse (t)-tubule; and/or by expressing a transverse (t)-tubule biogenic protein. After the cell has been modified, it may be expanded to a substantially homogenous population of these cells or alternatively, differentiated to a more mature cell type. Compositions containing these cells and population of cells are also provided by this invention. The cells and compositions can be used to regenerate cardiac tissue, improve cardiac function, restore action potential of cardiac tissue; and treat or prevent cardiac malfunction. These methods can be achieved by administering an effective amount of a cell or population of cells or tissue of this invention to a host in need thereof. The cells and population of cells can be used diagnostically to screen drug or other therapeutic candidates.
L'invention concerne une cellule souche isolée qui a été modifiée pour fournir, augmenter ou contenir les caractéristiques fonctionnelles du réticulum sarcoplasmique (SR). Les cellules souches isolées sont modifiées selon une ou plusieurs des manières suivantes : par l'expression d'une protéine de canal calcique; par l'expression d'une protéine de pompe calcique comme la protéine Ca2+-ATPase de réticulum sarcoplasmique/endoplasmique (SERCA); par l'inhibition ou la régulation à la baisse de l'expression de la protéine échangeuse de Na+/Ca2+ (NCX); par l'expression d'une protéine de gestion du calcium; par l'expression d'une tubule (T) transverse; et/ou par l'expression d'une protéine biogénique de tubule (T) transverse. Après que la cellule a été modifiée, elle peut être expansée pour donner une population sensiblement homogène de ces cellules ou, en variante, différenciée pour donner un type de cellule plus mature. Des compositions contenant ces cellules et des populations de cellules sont également fournies par la présente invention. Les cellules et les compositions peuvent être utilisées pour régénérer du tissu cardiaque, améliorer la fonction cardiaque, restaurer un potentiel d'action d'un tissu cardiaque, et traiter ou empêcher un dysfonctionnement cardiaque. Ces procédés peuvent être mis en uvre par l'administration d'une quantité efficace d'une cellule ou d'une population de cellules ou d'un tissu de la présente invention à un hôte le nécessitant. Les cellules et les populations de cellules peuvent être utilisées de manière diagnostique pour sélectionner un médicament ou d'autres candidats thérapeutiques.
Li Ronald
Lieu Deborah K.
Liu Jing
Siu Chung-Wah
Borden Ladner Gervais Llp
The Regents Of The University Of California
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1741746