C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/115 (2010.01) A61K 31/7105 (2006.01) A61K 35/12 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01)
Patent
CA 2755245
The present invention provides novel compounds, compositions, and methods for the delivery of biologically active RNA molecules to cells. Specifically, the invention provides novel nucleic acid molecules, polypeptides, and RNA-protein complexes useful for the delivery of biologically active RNAs to cells and polynucleotides encoding the same. The invention also provides vectors for expressing said polynucleotides. In addition, the invention provides cells and compositions comprising the novel compounds and vectors, which can be used as transfection reagents. The invention further provides methods for producing said compounds, vectors, cells, and compositions. Additionally, vectors and methods for delivering biologically active RNA molecules to cells and/or tissues are provided. The novel compounds, vectors, cells, and compositions are useful, for example, in delivering biologically active RNA molecules to cells to modulate target gene expression in the diagnosis, prevention, amelioration, and/or treatment of diseases, discorders, or conditions in a subject or organism.
La présente invention concerne de nouveaux composés, compositions et procédés pour l'administration de molécules d'ARN biologiquement actives à des cellules. Spécifiquement, l'invention concerne de nouvelles molécules d'acide nucléique, de nouveaux polypeptides et complexes ARN-protéine utiles pour l'administration d'ARN biologiquement actifs à des cellules et des polynucléotides les codant. L'invention concerne également des vecteurs pour exprimer lesdits polynucléotides. En outre, l'invention concerne des cellules et des compositions comprenant les nouveaux composés et vecteurs, qui peuvent être utilisées comme réactifs de transfection. L'invention concerne en outre des procédés pour produire lesdits composés, vecteurs, cellules et compositions. De plus, l'invention concerne des vecteurs et des procédés d'administration des molécules d'ARN biologiquement actives à des cellules et/ou des tissus. Les nouveaux composés, vecteurs, cellules et compositions sont utiles, par exemple, pour administrer des molécules d'ARN biologiquement actives à des cellules afin de moduler l'expression de gènes cibles dans le diagnostic, la prévention, l'amélioration et/ou le traitement de maladies, d'affections ou d'états chez un sujet ou dans un organisme.
Anwer Khursheed
Fewell Jason
Polach Kevin
Egen Inc.
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1600073