A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/47 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 9/40 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2305768
The present invention provides recombinant viral and non-viral vectors comprising a transgene encoding a biologically active human lysosomal enzyme that are able to infect and/or transfect and sustain expression of the biologically active human lysosomal enzyme transgene in mammalian cells deficient therein. In addition, methods are provided for providing a biologically active human lysosomal enzyme to cells deficient therein, which comprises introducing into the cells a vector comprising and expressing a transgene encoding the biologically active human lysosomal enzyme, wherein the vector is taken up by the cells, the transgene is expressed and biologically active enzyme is produced. The cells may be infected and/or transfected by the vector, dependent upon whether the vector is a viral vector and/or plasmid or the like. The invention also provides a method of supplying a biologically active human lysosomal enzyme to other distant cells deficient therein wherein the transfected and/or infected cells harboring the vector secrete the biologically active enzyme which is then taken up by the other deficient cells. In a preferred embodiment the present invention provides for sustained production of biologically human active .alpha.-galactosidase A in cells of Fabry individuals that are deficient in said enzyme.
La présente invention concerne des vecteurs recombinants viraux et non viraux, qui comprennent un transgène codant pour une enzyme lysosomiale humaine biologiquement active, ces vecteurs étant capables d'infecter et/ou de transfecter, et d'entretenir l'expression du transgène de cette enzyme lysosomiale humaine biologiquement active dans des cellules mammifères qui en sont déficientes. Cette invention concerne également des procédés destinés à apporter une enzyme lysosomiale humaine biologiquement active à des cellules qui en sont déficientes, ces procédés consistant notamment à introduire dans ces cellules un vecteur renfermant et exprimant un transgène codant pour ladite enzyme lysosomiale humaine biologiquement active, ce vecteur étant absorbé par les cellules, ledit transgène exprimé, et l'enzyme biologiquement active produite. Les cellules peuvent être infectées et/ou transfectées au moyen de ce vecteur, selon que ce dernier est un vecteur viral, et/ou un plasmide, ou un corps analogue. Cette invention concerne par ailleurs un procédé destiné à apporter une enzyme lysosomiale humaine biologiquement active à d'autres cellules distantes qui en sont déficientes, les cellules transfectées et/ou infectées qui abritent ce vecteur sécrétant par ailleurs l'enzyme biologiquement active, laquelle est ensuite absorbée par les autres cellules déficientes. Dans un mode de réalisation préféré, la présente invention concerne la production soutenue d'alpha-galactosidase A humaine biologiquement active dans des cellules de sujets atteints de la maladie de Fabry, et qui présentent donc une déficience de cette enzyme.
Cheng Seng H.
Yew Nelson S.
Ziegler Robin J.
Genzyme Corporation
Gowling Lafleur Henderson Llp
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1723265