C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/02 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12N 15/00 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2270901
A novel nucleic acid construct for delivery of antisense targeting sequences is provided. The construct includes intact stem loop structures and an antisense nucleic acid. Optionally, a ribozyme nucleic acid is included in the construct. The construct is useful for inhibition of selected genes in a cell. This allele-specific targeting is also useful in combination with replacement gene therapy.
L'invention concerne un nouveau produit de recombinaison à base d'acides nucléiques utilisé pour administrer des séquences de ciblage antisens. Ledit produit de recombinaison comprend des structures de boucles souches intactes et un acide nucléique antisens. Eventuellement, un acide nucléique de ribozyme est inclus dans le produit de recombinaison. Ledit produit de recombinaison peut être utilisé pour inhiber des gènes sélectionnés dans une cellule. Ce ciblage spécifique d'allèles peut également être mis en oeuvre concurremment avec une thérapie génique de remplacement.
Mbm Intellectual Property Law Llp
The Johns Hopkins University School Of Medicine
LandOfFree
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