C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/85 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/035 (2006.01)
Patent
CA 2231806
The present invention is directed to a DNA construct which is useful for immunization or gene therapy. The construct of the invention comprises muscle specific regulatory elements, such as a promoter or a promoter and one or more enhancer elements, and a DNA sequence under control of the muscle specific regulatory elements. Several DNA sequences may be incorporated into the DNA construct. In one embodiment, the DNA sequence codes for an antigen, antigenic determinant or an epitope of an antigen. In a second embodiment, the DNA sequence is a normal muscle gene which is effected in a muscle disease. In a third embodiment, the DNA sequence is an antisense for blocking an abnormal muscle gene. In a fourth embodiment, the DNA sequence codes for a protein which circulates in the mammalian blood or lymphatic systems. The present invention is useful for ameliorating the effects of diseases of muscle by expression of the normal gene or blocking abnormal gene expression within muscle cells, for the heterologous expression of a transgene which codes for a circulating protein or a protein which modifies a disease state in which muscle is not primarily involved and for vaccine development.
L'invention concerne un ADN de recombinaison qui est utile pour des immunisations ou pour des thérapies géniques. Le produit de recombinaison de l'invention contient des éléments régulateurs à spécificité musculaire, comme par exemple un promoteur ou un promoteur et un ou plusieurs éléments activateurs, et une séquence d'ADN fonctionnant sous le contrôle d'éléments régulateurs à spécificité musculaire. Plusieurs séquences d'ADN peuvent être incorporées dans l'ADN de recombinaison. Dans une forme d'exécution, la séquence d'ADN code pour un antigène, un déterminant antigénique ou un épitope d'un antigène. Dans une seconde forme d'exécution, la séquence d'ADN est un gène musculaire normal qui est atteint d'une maladie musculaire. Dans une troisième forme d'exécution, la séquence d'ADN est un ADN anti-sens pour bloquer un gène musculaire anormal. Dans une quatrième forme d'exécution, la séquence d'ADN code pour une protéine qui circule dans le sang du mammifère ou dans son système lymphatique. La présente invention est utile pour combattre les effets de maladies touchant les muscles en assurant une expression d'un gène normal ou en bloquant l'expression d'un gène anormal dans les cellules musculaires, en assurant l'expression hétérologue d'un transgène qui code pour une protéine circulante ou une protéine qui modifie une maladie dans laquelle les muscles ne sont pas impliqués d'une manière fondamentale. L'invention est également utile pour effectuer des vaccinations.
Araneo Barbara A.
Ricigliano Joseph W.
Gowling Lafleur Henderson Llp
Pharmadigm Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1649170