C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/57 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) C12N 9/64 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2189438
Poor expression yields of recombi- nant human factor IX are attributable to aberrant splicing in heterologous expres- sion systems such as transgenic hosts. The aberrant splicing sites have been identified as (a) a donor site including mRNA nucleotide 1085; and (b) an ac- ceptor site including mRNA nucleotide 1547; adopting the mRNA nucleotide numbering of Figure 2 of the drawings. Improved factor IX expression sequences have at least one of these sites engineered out, so as to prevent or reduce the ef- fect of aberrant splicing and to increase yields. The improved DNA sequences may also be useful in gene therapy.
Les faibles rendements d'expression du facteur humain IX recombinant peuvent être attribués à un épissage aberrant dans des systèmes d'expression hétérologues tels que des hôtes transgéniques. Ces sites d'épissage aberrant ont été identifiés en tant que (a) un site donneur comprenant le nucléotide 1085 d'ARNm; et (b) un site accepteur comprenant le nucléotide 1547 d'ARNm, lorsque l'on adopte la numérotation des nucléotides d'ARNm de la figure 2 des dessins. Des séquences améliorées d'expression du facteur IX possèdent au moins un de ces sites obtenu par génie génétique, de manière à empêcher ou réduire l'effet d'épissage aberrant et à accroître les rendements. Ces séquences améliorées d'ADN peuvent également être utiles en thérapie génique.
Ppl Therapeutics (scotland) Limited
Swabey Ogilvy Renault
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1497153