C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/12 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
Patent
CA 2407309
The present invention provides a series of novel dystrophin minigenes that retain the essential biological functions. The expression of the dystrophin minigenes may be controlled by a regulatory element along with a small polyadenylation signal. The entire gene expression cassettes may be readily packaged into a viral vector, preferably an AAV vector. The present invention further defines the minimal functional domains of dystrophin and provides ways to optimize and create new versions of dystrophin minigenes. Finally, the present invention provides a method of treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD) and Becker muscular dystrophy (BMD).
La présente invention concerne une série de nouveaux minigènes de la dystrophine qui possèdent les fonctions biologiques essentielles. L'expression des minigènes de la dystrophine peut être régulée par un élément régulatoire combiné à un petit signal de polyadénylation. L'ensemble des cassettes de l'expression génique peut être facilement englobée dans un vecteur viral, de préférence un vecteur AVV. La présente invention a également trait aux domaines fonctionnels minimaux de la dystrophine et à des façons d'optimiser et de créer de nouvelles version de minigènes de la dystrophine. En dernier lieu, cette invention concerne une méthode de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie musculaire de Becker.
Moffat & Co.
Xiao Xiao
LandOfFree
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