C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/88 (2006.01) A61K 47/34 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) A61K 31/7105 (2006.01) A61K 31/713 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2669673
Provided is a biocompatible polyethylene oxide (PEO)-based polymersome system for the delivery of oligonucleotides, including antisense RNA, siRNA and RNAi, to a cell or tissue target, and method of use therefore, wherein the method comprises encapsulating the oligonucleotide in a biodegradable neutral, nano-transforming polymersome delivery vehicle and delivering the encapsulated oligonucleotide to the cell or tissue target in vitro or in vivo., particularly for treating a disease, such cancer or cellular hyperproliferation. The degradable polymersome, and the oligonucleotides stably encapsulated therein are taken up passively by cells and delivered into endolysosomes, wherein the polymersomes decompose at a known rate at a known pH, thereby releasing encapsulated oligonucleotides in a controlled manner within the cell and facilitating delivery of antisense oligonucleotide or siRNA or RNAi into the nucleus of the cell target.
La présente invention concerne un système de polymersomes à base d'oxyde de polyéthylène biocompatible pour l'administration d'oligonucléotides, comprenant de l'ARN antisens, de l'ARNsi et de l'ARNi, à une cible cellulaire ou tissulaire, et procédé d'utilisation de ceux-ci, le procédé comprenant l'encapsulation de l'oligonucléotide dans un véhicule d'administration de type polymersome biodégradable neutre, nano-transformant et le transport de l'oligonucléotide encapsulé à la cible cellulaire ou tissulaire in vitro ou in vivo, en particulier pour le traitement d'une maladie, telle que le cancer ou une hyperprolifération cellulaire. Le polymersome dégradable, et les oligonucléotides encapsulés de manière stable dans celui-ci sont incorporés passivement par les cellules et transportés dans les endolysosomes, dans lesquels les polymersomes se décomposent à une vitesse connue à un pH connu, libérant de ce fait les oligonucléotides encapsulés d'une manière contrôlée à l'intérieur de la cellule et facilitant le transport de l'oligonucléotide antisens ou de l'ARNsi ou de l'ARNi à l'intérieur du noyau de la cible cellulaire.
Discher Dennis
Kim Younghoon
Tewari Manorama
Gowling Lafleur Henderson Llp
The Trustees Of The University Of Pennsylvania
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1680949