Expression cassette for persistence of expression of a gene...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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Details

C12N 15/67 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)

Patent

CA 2477874

The present invention concerns the use of a nucleic acid fragment comprising a portion of at least 100 contigous nucleotide bases which portion has a sequence the same as, or homologous to a portion of corresponding length of the sequence as set out in SEQ ID NO: 1 starting at nucleotide approximately 1 and ending at nucleotide approximately 16879 or the same as, or homologous to a portion of the corresponding length of the sequence complementary to said SEQ ID NO: 1 within the specified positions, for improving the persistence of transfected cells expressing one or more gene(s) of interest operably linked to said acid nucleic fragment. The invention also relates to an expression cassette for the expression of one or more gene(s) of interest which expression is controlled by one or more control sequence(s) and a nucleic acid fragment as defined above. The present invention also provides a vector containing said expression cassette and a eukaryotic host cell containing said expression cassette or vector as well as a 15 composition comprising said expression cassette, vector or eukaryotic host cell for therapeutic or prophylactic purposes. The present invention is useful for many applications including the the construction of transgenic animal models and somatic gehe therapy, especially for treating or preventing muscle-affecting diseases.

Cette invention se rapporte à l'utilisation d'un fragment d'acide nucléique comprenant une partie d'au moins 100 bases nucléotidiques contiguës, cette partie ayant une séquence identique ou homologue à une partie de longueur correspondante ayant la séquence décrite au numéro d'identification de séquence SEQ ID NO: 1 commençant au nucléotide approximativement 1 et se terminant au nucléotide approximativement 16879, ou identique ou homologue à une partie de longueur correspondante de la séquence complémentaire à cette séquence de numéro d'identification de séquence SEQ ID NO: 1 à l'intérieur des positions spécifiées, afin d'améliorer la persistance de cellules transfectées exprimant un ou plusieurs gènes recherchés reliés fonctionnellement à ce fragment d'acide nucléique. Cette invention concerne également une cassette d'expression servant à l'expression d'un ou de plusieurs gènes recherchés, cette expression étant régulée par une ou plusieurs séquences de régulation, ainsi qu'un fragment d'acide nucléique tel que défini ci-dessus. Cette invention concerne également un vecteur contenant cette cassette d'expression et une cellule hôte eucaryote contenant cette cassette d'expression ou ce vecteur, ainsi qu'une composition comprenant cette cassette d'expression, ce vecteur ou cette cellule hôte eucaryote, à des fins thérapeutiques ou prophylactiques. Cette invention est utile dans de nombreuses applications, telles que la construction de modèles animaux transgéniques et la thérapie génétique somatique, notamment pour traiter ou prévenir les maladies affectant les muscles.

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