C - Chemistry – Metallurgy – 07 – H
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
07
H
C07H 21/02 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/09 (2006.01) C12P 19/34 (2006.01)
Patent
CA 2553828
The present invention provides methods and compositions for generating novel nucleic acid molecules through targeted spliceosome mediated RNA trans- splicing that result in expression of an apoA-1 variant, the preferred embodiment referred to herein as the apoA-1 Milano variant. The compositions of the invention include pre-trans-splicing molecules (PTMs) designed to interact with a target precursor messenger RNA molecule (target pre-mRNA) and mediate a trans~-splicing reaction resulting in the generation of a novel chimeric RNA molecule (chimeric RNA) capable of encoding the apoA-1 Milano variant. The expression of this variant protein results in protection against vascular disorders resulting from plaque build up, i.e., strokes and heart attacks. In particular, the PTMs of the presént invention include those genetically engineered to interact with the apoA-1 target pre~mRNA so as to result in expression of the apoA-1 Milano variant. In addition, the PTMs of the invention include those genetically engineered to interact with the apoB or albumin or other specific target pre-mRNAs so as to result in expression of an apoB/apoA-1 and/or alb/apoA-1 wild type or Milano fusion protein thereby reducing apoB expression and simultaneously produce ApoA-1 function.
La présente invention a trait à des procédés et des compositions pour la génération de nouvelles molécules d'acide nucléique au moyen de transépissage d'ARN induit par complexe d'épissage ciblé qui entraîne l'expression d'un variant d'apoA1, le mode de réalisation préféré désigné ici étant le variant apoA1 Milano. Les compositions de l'invention comportent des molécules de transépissage préalable destinées à une interaction avec une molécule d'ARN messager précurseur (PTM) cible et à la médiation d'une réaction de transépissage entraînant la génération d'une nouvelle molécule d'ARN chimérique (ARN chimérique) capable de coder pour le variant d'apoA1 Milano. L'expression de cette protéine variante permet la protection contre des troubles vasculaires causés par l'accumulation de plaques, c'est à dire des accidents vasculaire cérébraux et des infarctus du myocarde. En particulier les molécules d'ARN messager précurseurs de la présente invention comprennent celles génétiquement modifiées pour une interaction avec l'apoB ou l'albumine ou autres molécules d'ARN pré-messagers cibles pour entraîner l'expression d'un type sauvage d'apoB/apoA1 et/ou alb/apoA1 ou une protéine hybride de type Milano permettant ainsi de réduire l'expression d'apoB et simultanément la fonction de production d'apoA1.
Garcia-Blanco Mariano A.
Mcgarrity Gerard J.
Mitchell Lloyd G.
Otto Edward
Puttaraju Madaiah
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
Intronn Inc.
Virxsys Corporation
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1393096