Expression system for efficiently producing clinically...

C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N

Patent

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Details

C12N 9/24 (2006.01) A61K 38/48 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)

Patent

CA 2405120

The invention as described herein relates to the efficient production of recombinant, clinically effective lysosomal enzymes using a transformed insect cell expression system. For example, to create the expression system of the invention, any insect cell can be transfected with a plasmid comprised of a gene encoding the human glucocerebrosidase gene and genetic elements that enhance its expression. The insect cell transfected with the plasmid encoding glucocerebrosidase secretes synthesized glucocerebrosidase into its growth media. The recombinantly produced clinically effective glucocerebrosidase produced by the insect cell expression system can be used to treat Gaucher's disease.

La présente invention concerne une production efficace d'enzymes lysosomales recombinantes cliniquement efficaces par utilisation d'un système d'expression pour la production efficace d'enzymes lysosomales cliniquement efficaces de cellules d'insectes transformées. Par exemple, pour créer le système d'expression de l'invention, toute cellule d'insecte peut être transfectée avec un plasmide fait d'un gène codant le gène de la glucocérébrosidase humaine et d'éléments génétiques venant en renforcer l'expression. La cellule d'insecte peut être transfectée avec le plasmide codant pour la glucocérébrosidase sécrète dans son milieu de croissance de la glucocérébrosidase synthétisée. La glucocérébrosidase cliniquement efficace produite par recombinaison par le système d'expression de la cellule d'insecte convient au traitement de la maladie de Gaucher.

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