C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 9/14 (2006.01)
Patent
CA 2658628
The present invention relates to therapies for the treatment of cardiovascular diseases, particularly the delivery of therapeutic agents to heart tissue by direct infusion into the coronary circulation. A preferred embodiment of the invention is the use of a therapeutic polynucleotide composition adapted to transfect cardiac cells in the preparation of a medicament for treating or preventing cardiac disease by infusing the polynucleotide into a blood vessel of the coronary circulation over a period of at least three minutes, without isolating the coronary circulation from the systemic circulation. In a further preferred embodiment, the polynucleotide comprises a SERCA2a coding sequence packaged in a DNase resistant particle (DRP) of an AAV2/1 viral vector, the total number of DRP infused is less than or equal to 1 x 1013, and the blood vessel is the left or right coronary artery.
La présente invention concerne des thérapies pour le traitement de maladies cardio-vasculaires, en particulier l'administration d'agents thérapeutiques au tissu cardiaque par une transfusion directe dans la circulation coronaire. Un mode de réalisation préféré de l'invention consiste à utiliser une composition polynucléotidique thérapeutique adaptée pour transfecter des cellules cardiaques dans la préparation d'un médicament pour traiter ou prévenir une maladie cardiaque par la transfusion du polynucléotide dans un vaisseau sanguin du système coronaire sur une période d'au moins trois minutes, sans isoler la circulation coronaire de la circulation systémique. Dans un autre mode de réalisation préféré, le polynucléotide comprend une séquence codant pour SERCA2a enveloppée dans une particule résistante à la DNase (DRP) d'un vecteur viral AAV2/1, le nombre total de DRP transfusés étant inférieur ou égal à 1 x 1013, et le vaisseau sanguin étant l'artère coronaire gauche ou droite.
Celladon Corporation
Smart & Biggar
LandOfFree
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