Gene regulation therapy involving ferritin

Details Gene regulation therapy involving ferritin Gene regulation therapy involving ferritin

C - Chemistry, Metallurgy

07

K

C07K 14/795 (2006.01) A61K 38/17 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)

Patent

CA 2427629

A method is described for regulating gene expression related to iron metabolism to ameliorate diseases that include sickle cell disease, cancers, neurodegenerative diseases, Friedreich's ataxia and other neuromuscular disorders, and atherosclerosis. This approach is illustrated by recent findings that show that ferritin-H, an iron-binding protein that is present in cell nuclei, can repress the human .beta.-globin gene, the gene that is mutated in sickle cell disease. Increased expression of ferritin-H or a related ferritin-family peptide, given to effected cells either as the peptide itself (or a part thereof), as an expression clone of the ferritin-H-subfamily gene, or via a gene regulator that increases expression of the ferritin-H- subfamily gene itself, prevents or ameliorates expression of the disease state in disorders where increased availability of iron is implicated in the etiology of the disease, including those named above.

L'invention concerne un procédé visant à réguler l'expression génique associée au métabolisme du fer afin de traiter des maladies telles que la drépanocytose, les cancers, les maladies neurodégénératives, l'ataxie de Friedreich et d'autres affections neuromusculaires, et l'athérosclérose. Ce procédé s'appuie sur des découvertes récentes selon lesquelles la H ferritine, une protéine fixatrice du fer présente dans les noyaux cellulaires, est capable de réprimer le gène humain de .beta.-globine, ce gène étant mutant dans la drépanocytose. L'expression accrue de H ferritine ou d'un peptide associé de la famille des ferritines, introduit (e) dans des cellules traitées soit comme peptide même (ou partie de peptide), comme clone d'expression du gène appartenant à la sous-famille des H ferritines, soit par l'intermédiaire d'un régulateur de gène qui accroît l'expression du gène appartenant à la sous-famille des H ferritines, permet de prévenir ou de traiter des affections dont l'étiologie comprend une assimilabilité accrue du fer, y compris les affections mentionnées.

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