C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/86 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/805 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
Patent
CA 2274146
Genetic modification of pluripotent hemopoietic stem cells of primates (P- PHSC) by transduction of P-PHSC with a recombinant adeno-associated virus (AAV). The genome of the recombinant AAV comprises a DNA sequence flanked by the inverted terminal repeats (ITR) of AAV. The DNA sequence will normally comprise regulatory sequences which are functional in hemopoietic cells and, controlled by these regulatory sequences, a sequence coding for a protein or RNA with a therapeutic property when introduced into hemopoietic cells. Preferred examples of DNA sequences are the human lysosomal glococerebrosidase gene, a globin gene from the human .beta.-globin gene cluster, a DNA sequence encoding an RNA or protein with anti-viral activity, the .alpha. 1-antitrypsin gene and the human multidrug resistance gene I (MDRI). The invention provides for effective gene therapy with PHSC of primates, in particular humans.
L'invention concerne une modification génétique de cellules souches hématopoïétiques pluripotentes de primates (P-PHSC) par transduction de P-PHSC avec un virus associé aux adénovirus (AAV) recombiné. Le génome de l'AAV recombiné comprend une séquence d'ADN flanquée des répétitions terminales inversées (ITR) de l'AAV. La séquence d'ADN comprend normalement des séquences de régulation qui sont fonctionnelles dans des cellules hématopoïétiques et une séquence régulée par ces séquences de régulation, codant une protéine ou un ARN, et possédant une propriété thérapeutique lorsqu'elle est introduite dans des cellules hématopoïétiques. Le gène de glucocérébrosidase lysosomial humain, un gène de globine provenant de la batterie de gènes de beta -globine humains, une séquence d'ADN codant un ARN ou une protéine présentant une activité anti-virale, le gène de alpha 1-antitrypsine et le gène I humain de résistance multimédicamenteuse (MDRI) constituent des exemples préférés de séquences d'ADN. L'invention concerne également une thérapie génique efficace avec des cellules souches hématopoïétiques pluripotentes de primates, notamment d'êtres humains.
Einerhand Markus Peter Wilhelmus
Valerio Domenico
Borden Ladner Gervais Llp
Crucell Holland B.v.
Introgene B.v.
LandOfFree
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