Genetic suppression and replacement

Details Genetic suppression and replacement Genetic suppression and replacement

A - Human Necessities

61

K

A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/70 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/90 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)

Patent

CA 2251696

A strategy for suppressing specifically or partially specifically an endogenous gene and introducing a replacement gene, said strategy comprising the steps of: 1) providing suppressing nucleic acids or other suppression effectors able to bind to an endogenous gene, gene transcript or gene product to be suppressed, and 2) providing genomic DNA or cDNA (complete or partial) encoding a replacement gene wherein the suppressing nucleic acids are unable to bind to equivalent regions in the genomic DNA or cDNA to prevent expression of the replacement gene. The replacement nucleic acids have modifications in one or more third base (wobble) positions such that replacement nucleic acids still code for the wild type or equivalent amino acids.

Stratégie de suppression spécifique ou partielle d'un gène endogène et d'introduction d'un gène de remplacement. Cette stratégie consiste à (1) produire des acides nucléiques de suppression ou d'autres effecteurs de suppression pouvant se fixer à un gène endogène, à un produit de transcription génétique ou à un produit génétique à supprimer, (2) produire de l'ADN ou de l'ADNc génomique (complet ou partiel) codant un gène de remplacement, les acides nucléiques de suppression étant incapables de se fixer à des régions équivalentes de l'ADN ou de l'ADNc génomique afin d'empêcher l'expression de gène de remplacement. Les acides nucléiques de remplacement présentent des modifications dans une ou plusieurs positions de troisième base ou plus (balancement), de sorte que ces acides nucléiques de remplacement codent encore pour les acides aminés de type sauvage ou équivalents.

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