A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 31/437 (2006.01) A61P 43/00 (2006.01) C07D 471/04 (2006.01)
Patent
CA 2545433
The present invention provides glucoimidazole (GIZ) and polyhydroxycyclohexenyl amine (PHCA) derivatives, methods of making them, and methods of use where the GIZ and PHCA derivatives have a short, flexible linker emanating from the corresponding position of the ring oxygen in a pyranose; and a lipophilic moiety connected to the linker and pharmaceutically acceptable salts thereof. More particularly, the present invention further provides a method for treating individuals having Gaucher disease by administering the novel GIZ or PHCA derivatives as ~chaperones~ for the mutant glucocerebrosidase associated with the disease.
Cette invention se rapporte à des dérivés de gluco-imidazole (GIZ) et de polyhydroxycyclohexényl-amine (PHCA) à des procédés pour produire ces dérivés, et à des procédés d'utilisation de ces dérivés, dans lesquels ceux-ci possèdent un court segment de liaison souple émanant de la position correspondante de l'oxygène cyclique dans une pyranose; et à une fraction lipophile reliée à ce segment de liaison et à des sels pharmaceutiquement acceptables de ces dérivés. Cette invention concerne plus particulièrement un procédé pour traiter des individus souffrant de la maladie de Gaucher en leur administrant ces nouveau dérivés de GIZ ou de PHCA sous la forme de "chaperons" pour la glucocérébrosidase mutante associée à cette maladie.
Fan Jian-Qiang
Sheth Kamlesh
Zhu Xiaoxiang
Amicus Therapeutics Inc.
Bereskin & Parr Llp/s.e.n.c.r.l.,s.r.l.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1584832