C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 5/10 (2006.01) A61K 35/28 (2006.01) A61K 38/20 (2006.01) A61K 38/21 (2006.01) A61K 38/37 (2006.01) C07K 14/55 (2006.01) C07K 14/555 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12N 15/867 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
Patent
CA 2216868
Compositions and methods for the efficient ex vivo introduction of nucleic acid into hematopoietic stem cells mediated by recombinant retrovirus particles is described. The recombinant vector constructs carried by the recombinant retrovirus particles code for the production of a desired gene product having a therapeutic application from a gene of interest. Upon re- introduction into a patient, the transduced hematopoietic stem cells produce a desired gene product in an amount sufficient to treat a particular disease state.
L'invention porte sur des compositions, ainsi que sur des techniques, destinées à l'introduction ex vivo d'acide nucléique dans des cellules souches hématopoïétiques à médiation par particules rétrovirales recombinées. Les produits de recombinaison de vecteur recombiné transportés par les particules rétrovirales recombinanées codent pour la production d'un produit génique désiré ayant une application thérapeutique à partir d'un gène présentant un intérêt. Lors de leur réintroduction chez un patient, les cellules souches hématopoïétiques ayant subi une transduction produisent un produit génique désiré en quantité suffisante pour traiter un état pathologique particulier.
Jolly Douglas J.
Kerr William G.
Robbins Joan M.
Borden Ladner Gervais Llp
Chiron Corporation
Chiron Viagene Inc.
Systemix
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1855832