C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 15/864 (2006.01) C07K 14/015 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 7/01 (2006.01) C12N 7/02 (2006.01) C12N 15/35 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2228269
Novel nucleic acid molecules are provided having adeno-associated virus (AAV) coding regions that are capable of expressing necessary AAV functions to complement an AAV vector in the production of recombinant AAV (rAAV) virions. The molecules feature a nucleotide sequence that is substantially homologous to an AAV p5 promoter region, wherein the p5 promoter region is situated in the molecules in a site that is other than its natural position relative to the AAV rep coding region in the wild-type AAV genome. AAV helper function constructs are also provided, comprising the instant nucleic acid molecules embodied in a replicon that is capable of being transcribed and translated to express complementing AAV helper functions in a suitable host cell. Novel AAV packaging cells and AAV producer cells are provided, which contain the AAV helper constructs of the invention, and methods of producing enhanced levels of rAAV virions using the AAV helper constructs of the invention are also provided. Methods are also provided for producing rAAV virions without the concomitant production of significant levels of wild-type AAV.
La présente invention concerne des molécules nouvelles d'acide nucléique, qui possèdent des régions codant le virus adéno-associé (AAV), qui sont capables d'exprimer des fonctions AAV nécessaires pour compléter un vecteur AAV dans la production de virions d'AAV recombinant (rAAV). Les molécules présentent une séquence de nucléotides qui est sensiblement homologue d'une région promotrice p5 d'AAV, cette région étant située, dans les molécules, dans un site qui est différent de sa position naturelle par rapport à la région de codage rep dans le génome d'AAV de phénotype sauvage. L'invention concerne aussi des produits de recombinaison à fonctions d'auxiliaires d'AAV; ils comprennent les molécules d'acide nucléique décrites incorporées à un réplicon qui est capable d'être transcrit et traduit pour exprimer des fonctions complémentaires d'auxiliaires d'AAV dans une cellule hôte appropriée. L'invention concerne également des cellules nouvelles d'encapsidation et des cellules nouvelles de production d'AAV, cellules qui contiennent les produits de recombinaison à fonctions d'auxiliaires d'AAV selon l'invention, ainsi que des procédés de production de niveaux accrus de virions de rAAV grâce à l'utilisation des produits de recombinaison selon l'invention. L'invention concerne enfin des procédés de production de virions de rAAV sans production concomitante de niveaux importants d'AAV de la phénotype sauvage.
Avigen Inc.
Genzyme Corporation
Smart & Biggar
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1375317