A - Human Necessities – 61 – K
Patent
A - Human Necessities
61
K
A61K 38/47 (2006.01) C07D 211/46 (2006.01) C12N 9/24 (2006.01) C12N 9/42 (2006.01) C12N 15/56 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01) C12P 21/00 (2006.01)
Patent
CA 2388041
The invention features a method of producing a high mannose glucocerebrosidase (hmGCB) which includes: providing a cell which is capable of expressing glucocerebrosidase (GCB), and allowing production of GCB having a precursor oligosaccharide under conditions which prevent the removal of at least one mannose residue distal to the pentasaccharide core of the precursor oligosaccharide of GCB, to thereby produce an hmGCB preparation. Preferably, the condition which prevents the removal of at least one mannose residue distal to the pentasaccharide core is inhibition of a class 1 processing mannosidase and/or a class 2 processing manosidase. The invention also features an hmGCB preparation and methods of using an hmGCB preparation.
L'invention concerne une méthode de production d'une glucocérébrosidase à forte teneur en mannose (hmGCB), qui consiste à: mettre en oeuvre une cellule pouvant exprimer la glucocérébrosidase (GCB); puis à produire une GCB présentant un oligosaccharide précurseur dans des conditions propres à empêcher l'élimination d'au moins un résidu de mannose éloigné du noyau pentasaccharide de l'oligosaccharide précurseur de GCB, cela, afin de produire une préparation de hmGCB. De préférence, la condition propre à empêcher l'élimination d'au moins un résidu de mannose éloigné du noyau pentasaccharide est l'inhibition d'une mannosidase de traitement de classe 1 et/ou d'une mannosidase de traitement de classe 2. L'invention concerne en outre une préparation de hmGCB et des méthodes d'utilisation d'une préparation de hmGCB.
Borowski Marianne
Francis-Daniel Peter
Kinoshita Carol A.
Prashsant Mishra
Shire Human Genetic Therapies Inc.
Smart & Biggar
Transkaryotic Therapies Inc.
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-1982820