Hormone-dependent forms of the adeno-associated virus, rep...

Details Hormone-dependent forms of the adeno-associated virus, rep... Hormone-dependent forms of the adeno-associated virus, rep...

C - Chemistry, Metallurgy

12

N

C12N 15/33 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/075 (2006.01) C07K 14/72 (2006.01) C07K 19/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 15/12 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12N 15/864 (2006.01)

Patent

CA 2309755

The subject matters of this invention are the hormone-dependent forms of Rep 78 and Rep 68 proteins of the Adeno-associated virus (AAV), obtained by the fusion of their specific mutants with the hormone binding domain (HBD) of steroid hormone receptors, and the DNA sequences coding for them. The invention also refers to a method for the hormonal regulation of the activity of the fusion products Rep78/68-HBD, inserted into eucaryotic cells utilising viral or non-viral systems, in order to direct the stable integration of DNA sequences in specific regions of the host human genome for therapeutic purposes. The fusion products Rep78/68-HBD are also utilised to generate viral hybrid vectors (i.e. adenovirus vectors AAV) and for generating recombinant vectors AAV.

Formes hormono-dépendantes des protéines Rep 78 et Rep 68 du virus adéno-associé (AAV), obtenues par fusion de leurs mutants spécifiques avec le domaine de liaison d'hormones (HBD) des récepteurs d'hormone stéroïdienne, et séquences d'ADN codant pour lesdites protéines. La présente invention concerne également un procédé de régulation hormonale de l'activité des produits de fusion Rep78/68-HBD, introduits dans des cellules eucaryotes à l'aide de systèmes viraux ou non viraux, afin de diriger l'intégration stable des séquences d'ADN dans des régions spécifiques du génome humain hôte à des fins thérapeutiques. Les produits de fusion Rep78/68-HBD sont également utilisés pour produire de vecteurs hybrides viraux (par ex. vecteurs AAV d'adénovirus) et pour produire des vecteurs AAV de recombinaison.

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