C - Chemistry – Metallurgy – 12 – N
Patent
C - Chemistry, Metallurgy
12
N
C12N 7/01 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 7/04 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01)
Patent
CA 2203808
The present invention provides a hybrid vector construct which comprises a portion of an adenovirus, 5' and 3' ITR sequences from an AAV, and a selected transgene. Also provided is a hybrid virus linked via a polycation conjugate to an AAV rep gene to form a single particle. These trans-infection particles are characterized by high titer transgene delivery to a host cell and the ability to stably integrate the transgene into the host cell chromosome. Also disclosed is the use of the hybrid vectors and viruses to produce large quantities of recombinant AAV.
L'invention concenre une structure de vecteur hybride comprenant une partie d'un adénovirus, des séquences ITR 5' et 3' (de terminaisons répétées inversées) tirées d'un AAV (virus adéno-associé), et un transgène sélectionné. L'invention concerne également un virus hybride lié par un conjugué de polycations à un gène rep de AAV pour former une particule unique. Ces particules de trans-infection sont caractérisées par un apport de transgènes de titre élevé vers une cellule hôte, ainsi que la capacité d'intégrer de façon stable le transgène dans le chromosome de la cellule hôte. En outre, l'invention concerne l'utilisation des vecteurs hybrides et de virus pour produire de grandes quantités de AAV recombiné.
Fisher Krishna J.
Kelley William M.
Wilson James M.
Gowling Lafleur Henderson Llp
Trustees Of The University Of Pennsylvania (the)
LandOfFree
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Profile ID: LFCA-PAI-O-2070965