Hydrazide-containing cftr inhibitor compounds and uses thereof

C - Chemistry – Metallurgy – 07 – C

Patent

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Details

IPC codes

C07C 251/86 (2006.01) A01K 67/027 (2006.01) A61K 31/165 (2006.01) A61P 1/12 (2006.01) A61P 13/12 (2006.01) C07C 249/16 (2006.01) C07C 309/46 (2006.01) C07C 337/06 (2006.01) C08G 65/333 (2006.01) C08G 65/334 (2006.01) C07K 14/705 (2006.01)

Type

Patent

Patent number

CA 2561560

Description

The invention provides compositions, pharmaceutical preparations and methods for inhibition of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein (CFTR) that are useful for the study and treatment of CFTR-mediated diseases and conditions. The compositions and pharmaceutical preparations of the invention may comprise one or more hydrazide-containing compounds, and may additionally comprise one or more pharmaceutically acceptable carriers, excipients and/or adjuvants. The methods of the invention comprise, in certain embodiments, administering to a patient suffering from a CFTR-mediated disease or condition, an efficacious amount of a hydrazide-containing compound. In other embodiments the invention provides methods of inhibiting CFTR that comprise contacting cells in a subject with an effective amount of a hydrazide- containing compound. In addition, the invention features a non-human animal model of CFTR-mediated disease which model is produced by administration of a hydrazide-containing compound to a non-human animal in an amount sufficient to inhibit CFTR.

La présente invention concerne des compositions, des préparations pharmaceutiques et des méthodes permettant d'inhiber le régulateur transmembranaire de la mucoviscidose (protéine CFTR), lesquelles sont utiles pour étudier et traiter les pathologies et les maladies induites par la protéine CFTR. Les compositions et les préparations pharmaceutiques décrites dans cette invention peuvent comprendre un ou plusieurs composés contenant des hydrazides et elles peuvent comprendre également un ou plusieurs véhicules, excipients et/ou adjuvants pharmaceutiquement acceptables. Certains modes de réalisation décrits dans cette invention consistent à administrer, à un patient souffrant d'une pathologie ou d'une maladie induite par la CFTR, une quantité efficace d'un composé contenant des hydrazides. D'autres modes de réalisation décrits dans cette invention consistent à inhiber la protéine CFTR par mise en contact de cellules se trouvant dans le corps d'un patient avec une quantité efficace d'un composé contenant des hydrazides. En outre, cette invention concerne un modèle animal non humain d'une maladie induite par la protéine CFTR, lequel modèle est produit par administration d'un composé contenant des hydrazides à un animal non humain, en quantité suffisante pour inhiber la protéine CFTR.

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